Huntington’s disease research news.

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  • Prilenia 与 CHDI 共享 HD 试验数据,助力未来研究

    Prilenia 与 CHDI 共享 HD 试验数据,助力未来研究

最新消息

  • 修正食谱:减少亨廷顿蛋白的一个片段

    修正食谱:减少亨廷顿蛋白的一个片段

    ⏱️阅读时长 7 分钟 | 在最近的一篇论文中,科学家们针对亨廷顿蛋白信息中的一个小而有害的片段 (HTT1a) 对 HD 小鼠进行了研究。与针对全长 HTT 相比,这种方法减少了有毒蛋白质团块并延缓了遗传变化。

  • 给垃圾贴上标签:有毒亨廷顿蛋白的周转

    给垃圾贴上标签:有毒亨廷顿蛋白的周转

    ⏱️ 预计阅读时间 5 分钟 | 最近的一项研究表明,加强大脑自身的清理系统可以减缓亨廷顿舞蹈症的进程。

  • Prilenia 撤回 Pridopidine 的欧洲上市审批申请

    Prilenia 撤回 Pridopidine 的欧洲上市审批申请

    ⏱️ 阅读时间 5 分钟 | Prilenia 已于 6 个月前(即 2025 年 11 月)悄然撤回了 pridopidine 的欧洲上市审批申请,此前欧洲药品管理局 (EMA) 已建议拒绝该药物。以下是事件的经过,以及为什么您直到现在才听说此事。

  • 大脑中的入侵者:猪模型揭示了亨廷顿病中的免疫细胞

    大脑中的入侵者:猪模型揭示了亨廷顿病中的免疫细胞

    ⏱️阅读时长 7 分钟 | 最近一项针对猪的研究表明,亨廷顿病患者的大脑可能正遭受人体自身免疫系统的攻击。结果显示,入侵的细胞毒性 T 细胞可能会导致亨廷顿病的神经退行性变,这提示了一条新的治疗途径。

  • 护理大难题:亨廷顿舞蹈症的“优质”护理究竟是什么样的

    护理大难题:亨廷顿舞蹈症的“优质”护理究竟是什么样的

    ⏱️阅读时间 8 分钟 | 亨廷顿舞蹈症的“优质护理”是什么样的?荷兰的一项新研究咨询了家庭护理人员和专业护理人员,揭示了他们在实践中体验到的差异。

  • 第二条路径:uniQure 计划在英国提交 AMT-130 的监管申请

    第二条路径:uniQure 计划在英国提交 AMT-130 的监管申请

    ⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂,但 uniQure 宣布计划在英国为其亨廷顿舞蹈症(HD)基因疗法寻求批准。以下是这一举措的意义以及未来可能的走向。

  • 两年进展:Votoplam PIVOT-HD 研究的新长期扩展数据

    两年进展:Votoplam PIVOT-HD 研究的新长期扩展数据

    ⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votoplam 的 2 年期数据。第 2 阶段受试者的疾病进展减缓了高达 52%。以下是数据所显示的成果、尚且缺失的信息以及 3 期临床试验的开展情况。

  • 2026 年 4 月:亨廷顿舞蹈症研究月报

    2026 年 4 月:亨廷顿舞蹈症研究月报

    ⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 2026 年 4 月的研究显示,一种毒性 HTT 片段在小鼠研究中占据了核心地位,CRISPR 在小鼠实验中展现出前景,人工智能和可穿戴设备正向临床应用迈进,此外还有两项研究揭示了 HD 护理人员所承担的重担。

  • 量表上的数字:TFC 评分衡量什么,以及为什么现在很重要

    量表上的数字:TFC 评分衡量什么,以及为什么现在很重要

    ⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 全功能能力评分(Total Functional Capacity score)在亨廷顿舞蹈症研究中已使用了数十年。本文将介绍它的衡量指标、局限性,以及它为何处于一项备受期待的临床试验的核心地位。

  • 与陌生人共舞:通过护理者视角理解亨廷顿舞蹈症中的冷漠症状

    与陌生人共舞:通过护理者视角理解亨廷顿舞蹈症中的冷漠症状

    ⏱️阅读时间 5 分钟 | 亨廷顿舞蹈症(HD)中的冷漠不仅仅是“不在乎”。它会影响人际关系、日常习惯和情感连接。一项针对护理者的小型研究揭示了冷漠症状带来的沉重负担,以及提供安全空间分享经验的价值。