最新消息
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调低错配修复基因可减缓人类神经元中亨廷顿舞蹈症重复序列的增长
⏱️ 阅读时间 10 分钟 | 在人类细胞系统中,科学家们调低了错配修复基因,使 CAG 扩增减少了高达 69%。这项工作尚处于早期阶段,但它为“抗扩增”疗法带来了希望,此类疗法可用于推迟亨廷顿舞蹈症(HD)的发病。
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2026 年亨廷顿舞蹈症治疗大会 – 第 3 天
⏱️ 阅读时间 29 分钟 | 亨廷顿舞蹈症 (HD) 治疗大会第 3 天深入探讨了突破性科学、新工具和大胆构想,这些正在推动 HD 研究迈向更好的治疗方法。
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2026 年亨廷顿舞蹈症治疗大会 – 第 2 天
⏱️ 阅读时间 18 分钟 | HDBuzz 回到了在加利福尼亚州棕榈泉举行的第 21 届 CHDI HD 治疗年度大会的第 2 天现场。我们了解到了以非凡细节缩放 HD 生物学的新技术。
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2026 年亨廷顿舞蹈症治疗大会 – 第 1 天
⏱️ 阅读时间 33 分钟 | HDBuzz 正在参加 CHDI 的亨廷顿舞蹈症治疗大会,准备为您带来该领域最新研究的实时更新。准备好迎接激动人心的科学进展吧!
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澳大利亚为 SKY-0515 敞开大门:Skyhawk 为其口服亨廷顿舞蹈症药物寻求临时批准
⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 一款口服亨廷顿舞蹈症药物在澳大利亚获得了加速批准的资格。这尚未获得正式批准,但它为这款每日一次的药丸尽早惠及亨廷顿舞蹈症患者开辟了一条更快的路径。
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uniQure 的前行之路:FDA 表示 AMT-130 基因疗法需要更多数据
⏱️ 阅读时长 10 分钟 | FDA 希望在批准 AMT-130 在美国用于治疗亨廷顿舞蹈症之前获得更多数据。2026 年 3 月,uniQure 在一份更新中分享称,目前的 I/II 期数据对该机构而言尚不充分。可能需要进行一项新的随机、伪手术对照试验。
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Vico 的临床试验调整为每年给药两次,美国将是下一站
⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Vico Therapeutics 的亨廷顿病药物 VO659 目前正在进行每年仅给药两次的测试,且美国食品药品监督管理局(FDA)已批准该药物于今年晚些时候在美国开展临床试验。
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2026 年 2 月:亨廷顿舞蹈症研究月报
⏱️ 预计阅读时间 8 分钟 | 2026 年 2 月亨廷顿舞蹈症 (HD) 研究回顾:branaplam 试验数据已发表;关于 HD “灰色地带”遗传学的新见解;此外还涉及蠕虫、大脑回路、眼动追踪,以及处于患病风险中的人群所承受的隐形心理压力。
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窥见眼窗:利用眼部生物标志物追踪亨廷顿舞蹈症的进展
剑桥大学的一项新综述探讨了亨廷顿舞蹈症(HD)中的眼部生物标志物,包括视网膜扫描和眼球运动追踪。
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超级计算机中的故障
⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 您的大脑是一台先进的超级计算机。但在亨廷顿舞蹈症 (HD) 中,一个核心处理器开始出现故障。加州大学洛杉矶分校 (UCLA) 的一个研究小组近距离观察并直观展示了出现故障的特定回路,以及它们在 HD 中的不同表现。
