最新消息
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UniQure 获得 FDA A 类会议:这对 AMT-130 意味着什么
⏱️6 分钟阅读 | UniQure 获得 FDA A 类会议,这是一项针对紧急问题的高优先级讨论。在 30 天内,双方将讨论何种数据包可能支持 AMT-130 在美国的推进。
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亨廷顿舞蹈症药物测试:Neuro-HD 试验结果
⏱️阅读时间 6 分钟 | 一项名为 Neuro-HD 的临床试验比较了 3 种治疗 HD 症状的常用药物。这项为期一年的研究没有发现“最佳”药物,但不同治疗方法之间存在明显差异。研究结果支持针对 HD 治疗采取个性化的、针对具体症状的方法。
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HDBuzz 正式独立:这意味着什么,以及为何重要
我们正在开启新的篇章。HDBuzz 现已成为一家独立机构,这将增强我们对亨廷顿舞蹈症(HD)研究进行清晰、批判性和负责任报道的能力。
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2025 年:年度回顾
⏱️34 分钟阅读 | 在我们迎来 2026 年之际,让我们回顾一下具有里程碑意义的临床试验结果、研究进展、监管方面的失望以及社区的团结,这些将定义亨廷顿舞蹈症社区的 2025 年。
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告别您的 CAG:三个字母如何改变亨廷顿舞蹈症
科学家们利用基因工程技术培育出了具有“中断”CAG 重复序列的干细胞,以打破这种毒性片段。这可能会阻止序列扩增,并可能改善亨廷顿舞蹈症模型细胞中的问题。这项研究表明,DNA 的拼写方式可以驱动疾病的发生。
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新型 POINT-HD 亨廷顿蛋白降低试验的首批受试者已开始给药
POINT-HD 已开始为首批受试者注射药物 RG6496,这标志着一种新型选择性亨廷顿蛋白降低疗法迈出了早期但重要的一步。
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少有人走的路:减少亨廷顿蛋白的生成如何改变体细胞不稳定性并可能延缓症状
随着 HD 基因的使用,CAG 重复序列会随着时间的推移而变长,就像旧路上不断增多的坑洼和裂缝。新研究发现,阻止细胞使用其 HTT 基因可以减缓这种磨损,从而可能延缓 HD 症状的出现。
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DNA 上的拔河:亨廷顿舞蹈症重复序列如何增长与缩减
来自瑞士的一项新研究揭示了我们细胞内的亨廷顿舞蹈症基因中,CAG 重复序列数量是如何增长或缩减的。
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UniQure 收到 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要,社区支持依然强劲
UniQure 收到了 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要。虽然没有新的进展,但社区的反响非常强烈,已有超过 4.1 万个请愿签名,并且主要 HD 组织也发出了统一的倡议。
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通过肠道喂养大脑:益生元如何影响亨廷顿病
亨廷顿病小鼠模型的研究表明,益生元(为肠道细菌提供营养的食物)可能改善肠道健康和神经系统症状。
