最新消息
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时间地图:追踪亨廷顿病在大脑中从出生开始的演变
为何亨廷顿病中某些脑细胞会首先死亡?新研究表明,小鼠的基因活动变化从出生时就开始,尤其是在纹状体 & 皮层中——通过空间 & 单细胞工具进行绘制。
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进一步澄清:UniQure 新闻发布四周后我们了解到的情况
距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间,该信息在全球引起了轩然大波。数据是否与媒体的炒作相符?还有哪些不确定因素?亨廷顿氏病社区有哪些关键问题?
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亨廷顿氏病的冰山有多大?
我们可以通过基因检测计算出诊所里有多少人患有亨廷顿氏病,但有多少人带有亨廷顿氏病基因却从未被医生诊断出来呢?一种新的数学方法试图重新审视这个棘手的问题。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第 3 天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第三天的所有最新高清新闻。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第二天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第二天的所有最新高清新闻。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第一天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第一天的所有最新高清新闻。
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控制 DNA 扫描仪减缓 CAG 重复序列的扩展
一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子,为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。
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2025 HDBuzz 奖:当良好的亨廷汀消失时:向设计安全的 HD 治疗方法迈出一步
我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主!一项新研究指出了过去高清试验失败的原因之一。好消息是什么?这指明了通往更安全药物的道路,让我们更接近有效的疗法。
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2025 HDBuzz 奖:在前线信任细胞的霍尔监测器
我们很荣幸地宣布克洛伊-兰里奇(Chloe Langridge)成为2025年HDBuzz奖得主!一种名为 SGTA 的蛋白质有望成为 HD 治疗的靶点。研究人员发现,提高细胞中 SGTA 的水平有助于减轻 HD 的症状。
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2025年9月亨廷顿氏病研究的这个月
九月是亨廷顿氏病研究领域具有里程碑意义的一个月:一种基因疗法显示出减缓病情发展的迹象,此外还出现了新的生物标志物、机理认识和心理健康方面的进展。该领域已经取得了长足进步,未来的发展方向令人振奋。
