亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息 用通俗的语言 由科学家撰写 为了全球HD社区而设

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最新信息

引发亨廷顿舞蹈症的蛋白质结构已被发现

引发亨廷顿舞蹈症的蛋白质结构已被发现

Caroline Casey在2018年4月11日

尽管1993年之后亨廷顿病的病因就为人们所知,但健康的亨廷顿蛋白的物理结构一直很难被发现,直到现在德国科学家首次发现了亨廷顿蛋白的形状。尽管人们还未对亨廷顿蛋白变体的结构进行调查,但这项研究为建立并促进药物研发工提供了一个很好的平台。

2018国际亨廷顿舞蹈症诊疗大会-第三天Huntington's disease therapeutics conference

2018国际亨廷顿舞蹈症诊疗大会-第三天Huntington's disease therapeutics conference

Dr Jeff Carroll在2018年3月15日

2018届HD诊疗会议的最后一天!今天的会议有两个环节,第一个环节的重点是HD基因制造的蛋白质,第二个环节包括来自Wave Life Sciences和Ionis药企的亨廷顿蛋白降低试验分享。

2018国际亨廷顿舞蹈症诊疗大会-第二天

2018国际亨廷顿舞蹈症诊疗大会-第二天

Dr Jeff Carroll在2018年3月13日

会议第2天的重点内容是针对HD 的DNA修复。

2018国际亨廷顿舞蹈症诊疗大会-第一天

2018国际亨廷顿舞蹈症诊疗大会-第一天

Dr Ed Wild在2018年3月12日

Jeff和Ed将为大家带来2018国际亨廷顿舞蹈症诊疗大会的最新进展- HD研究人员年度最大的聚会。今年的会议比以往更大,更令人兴奋。

专家解读:关于近期HTTRx药物试验常见问题

专家解读:关于近期HTTRx药物试验常见问题

Dr Ed Wild在2017年12月19日

2017年12月11日的一篇新闻发布,声称亨廷顿舞蹈症的基因治疗有了重大突破,这引起了亨廷顿舞蹈症社区的强烈反响。在这里,Ed Wild博士将代表英国HD协会回答其中的一些问题。

 ASO药物HTT-RX 第一次试验完成,成功降低病人的突变蛋白水平

ASO药物HTT-RX 第一次试验完成,成功降低病人的突变蛋白水平

Dr Jeff Carroll在2017年12月12日

Ionis和罗氏公司今天宣布,首个进行人体试验的亨廷顿蛋白降低药物,IONIS-HTTRx,显示能够降低神经系统的突变蛋白,并且安全性和耐受性都良好。这可能是1993年亨廷顿舞蹈症基因被发现以来,最重大的突破。

精准药物试验瞄准并降低突变蛋白

精准药物试验瞄准并降低突变蛋白

Dr Michael Flower在2017年8月31日

亨廷顿舞蹈症的治疗史迎来了精彩的篇章– WAVE 生物科技刚刚宣布了两个临床试验已经开始,PRECISION-HD1 和 2, 两个药物的目的是降低亨廷顿舞蹈症的突变蛋白. 这个消息是非常令人兴奋的,但是这仅仅是开始,我们还需要证明这些药物对患者是安全有效的 。

今日新闻发布确定亨廷顿舞蹈症'基因沉默'试验开始

今日新闻发布确定亨廷顿舞蹈症'基因沉默'试验开始

Dr Jeff Carroll在2017年6月23日

2015年底,国际药物公司Ionis制药推出了有史以来的首个降低亨廷顿药物试验–也被称为'基因沉默药物'试验。在最近的一次新闻发布中,该公司宣布了该试验的两个重要的里程碑:第一、试验参与人员招募工作已经结束, 第二是将在当前的试验中激活“开放临床试验”。这两个里程碑都有非常值得探索的内涵

新研究为我们带来了有潜力的HD生物标记物

新研究为我们带来了有潜力的HD生物标记物

Leora Fox在2017年6月09日

如果一个简单的验血能告诉你HD的疾病状态和进展,你觉得如何呢?这是寻找HD生物标记物的前提;它们可能有助于评估治疗效果和预测症状的变化。一组来自多个国家的研究人员最近分析了来自TRACK-HD研究的血液、脑图像和临床检测。他们发现,血液中一种叫做神经丝轻链的蛋白水平和HD的严重程度相关,它是一个潜在的生物标志物。