亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息 用通俗的语言 由科学家撰写 为了全球HD社区而设

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专题文章

今日新闻发布确定亨廷顿舞蹈症'基因沉默'试验开始

今日新闻发布确定亨廷顿舞蹈症'基因沉默'试验开始

Dr Jeff Carroll在2017年6月23日

2015年底,国际药物公司Ionis制药推出了有史以来的首个降低亨廷顿药物试验–也被称为'基因沉默药物'试验。在最近的一次新闻发布中,该公司宣布了该试验的两个重要的里程碑:第一、试验参与人员招募工作已经结束, 第二是将在当前的试验中激活“开放临床试验”。这两个里程碑都有非常值得探索的内涵

最新信息

新研究为我们带来了有潜力的HD生物标记物

新研究为我们带来了有潜力的HD生物标记物

Leora Fox在2017年6月09日

如果一个简单的验血能告诉你HD的疾病状态和进展,你觉得如何呢?这是寻找HD生物标记物的前提;它们可能有助于评估治疗效果和预测症状的变化。一组来自多个国家的研究人员最近分析了来自TRACK-HD研究的血液、脑图像和临床检测。他们发现,血液中一种叫做神经丝轻链的蛋白水平和HD的严重程度相关,它是一个潜在的生物标志物。

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会 -第三天

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会 -第三天

Dr Ed Wild在2017年5月02日

2017亨廷顿舞蹈症诊疗大会的最后一天带来了关于HD如何影响大脑、以及使用脑细胞的来理解和治疗HD的最新研究。

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第二天

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第二天

Dr Jeff Carroll在2017年5月01日

会议的第二天着眼于一些最有潜力的亨廷顿舞蹈症疗法。

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第一天

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第一天

Dr Jeff Carroll在2017年4月28日

大家好!一年一度的亨廷顿舞蹈症(HD)诊疗大会在马耳他举行。全世界有350名HD的科学家聚集在这里讨论最新的研究进展。我们也会通过我们的Twitter和网站报告会议的最新进展。

FDA批准治疗亨廷顿舞蹈症新药物

FDA批准治疗亨廷顿舞蹈症新药物

Dr Jeff Carroll在2017年4月06日

本周爆炸新闻,美国药品监管机构FDA已正式批准Austedo,也称为氘代丁苯那嗪(deutetrabenazine)。这是丁苯那嗪的改良版,有助于控制患者的舞蹈样动作,药物的剂量也从每天3次降低到每天2次。

绵羊的时代:代谢产物和HD生物标志物

绵羊的时代:代谢产物和HD生物标志物

Leora Fox在2017年3月29日

除了影响运动,情绪和思维,HD还会涉及到人身体的一系列复杂变化。最近,研究人员通过研究一组HD绵羊、识别出一致的早期代谢变化。这种大型动物模型帮助科学家追踪血液中的物质,可以预测HD病情进展和患者对治疗的反应。

亨廷顿舞蹈症中分子迁移的益处

亨廷顿舞蹈症中分子迁移的益处

Dr Michael Flower在2017年3月27日

亨廷廷蛋白是导致亨廷顿舞蹈症的主要原因,同时它也对子宫中发育的胎儿非常重要,但我们还不知道它在胎儿发育的过程中到底扮演什么角色。正常情况下,神经元从发育中的大脑深处开始发芽,再迁移到表面,然后再和其他神经元连接成网络,但Sandrine Humbert的研究小组发现,那些没有亨廷廷蛋白的神经元会停止生长。和没有亨廷廷蛋白的神经元相比,携带突变亨廷廷蛋白的神经元的生长也好不到哪去。然而,恢复了正常的亨廷廷蛋白后,神经元就可以正常生长、迁移,这或许为解决亨廷顿舞蹈症提供了一个新思路。

真相:大麻能改善亨廷顿舞蹈症吗?

真相:大麻能改善亨廷顿舞蹈症吗?

Dr Michael Flower在2017年3月20日

媒体经常吹捧大麻或医用大麻可以治疗多种疾病,包括亨廷顿舞蹈症。每次出现这种新闻都会引来很多关注,最近有视频声称大麻可以扭转亨廷顿舞蹈症患者的神经细胞损伤,我们今天就来探讨这个主题。

通过不寻常的案例,理解亨廷顿舞蹈症的发病和进展

通过不寻常的案例,理解亨廷顿舞蹈症的发病和进展

Mr. Shawn Minnig在2017年1月13日

研究人员早就知道,CAG重复次数多的患者比CAG重复次数少的患者更早出现运动症状。然而,这种关系并不是确定的。有时,HD患者的症状出现时间和他们的CAG重复数看起来没有关联,这意味着可能有其他的遗传或环境因素在加快或减缓HD的疾病进展。而最近的一项研究表明,针对出现‘极端’运动症状的患者的研究、可能有助于准确地揭示这些影响因素。