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HD2026 米尔顿·韦克斯勒两年一度研讨会第二天
最新消息
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HD2026 Milton Wexler Biennial Symposium Day 1
⏱️ 阅读时间 28 分钟 | HD2026 第一天的议程圆满结束！从人类大脑能为我们提供哪些关于亨廷顿病 (HD) 的启示，到 HTT1a、体细胞 CAG 重复扩增以及 HTT 的正常生物学功能，今天的演讲涵盖了从基础生物学到潜在治疗方案的方方面面。
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Prilenia 与 CHDI 共享 HD 试验数据，助力未来研究
临床试验数据在研究结束后很长一段时间内仍能推动发现。Prilenia 将两项 HD 临床试验的安慰剂组数据捐赠给 CHDI，这为研究人员更好地了解安慰剂效应、HD 进展和未来试验设计提供了宝贵资源。
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回顾过去，展望未来：罗氏公司令人失望的消息发布四周后的疑问与教训
⏱️阅读时间 10 分钟 | 罗氏公司决定停止两项降低 HTT 蛋白计划的开发令人失望，但故事并未就此结束。多年的研究回答了一些关键问题，也提出了许多新问题，并将为下一代亨廷顿舞蹈症（HD）临床试验提供参考。
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2026 年 7 月：亨廷顿舞蹈症研究月报
⏱️ 阅读时间 8 分钟 | 7 月对亨廷顿舞蹈症（HD）研究领域而言可谓挑战重重——罗氏公司接连终止两项 HD 项目。不过本月HD学术界仍然传来积极信息：颇具应用前景的新型研究工具、体细胞扩增机制的新发现，以及聚焦 HD 患者饮食管理与自我意识的重要研究成果相继见刊。
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付诸印刷：一项旨在遏制过度突触修剪的临床试验
⏱️阅读时长 10 分钟 | 在宣布 ANX005 (tanruprubart) 治疗亨廷顿病 (HD) 的试验取得积极结果四年后，Annexon 公司正式发表了研究结果。该药物安全、达到了预期目标，并可能对部分参与者有所帮助——那么，进展缓慢的原因是什么？
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加入首发阵容：MutLβ 在 DNA 重复序列扩增中的作用
⏱️阅读时间 8 分钟 | 科学家们早已知道 MutLβ 与重复序列扩增有关，但具体机制尚不明确。一项研究揭示，MutLβ 蛋白复合物是支持关键 DNA 修复蛋白并与之相互作用，从而驱动 DNA 重复序列扩增的主要参与者。
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捕捉巨型蛋白：抓取亨廷顿蛋白的五种新方法
⏱️阅读时间 8 分钟 | 科学家们筛选了超过一万亿个微小的环状蛋白片段，以寻找能够抓住亨廷顿蛋白的片段。他们直接从细胞中捕获了亨廷顿蛋白，并发现它几乎总是与一个名为 HAP40 的伙伴配对。
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魔镜，魔镜，告诉我：亨廷顿舞蹈症患者自我意识的变化
⏱️阅读时间 6 分钟 | 一项新研究表明，亨廷顿舞蹈症（HD）患者甚至在早期阶段就会出现对自身疾病症状的认知能力下降（被称为“病感失认症”）。研究结果强调，了解症状的进展需要从多个视角的考量。
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不仅仅是食物：亨廷顿舞蹈症患者进食面临的隐形挑战
⏱️阅读时长 8 分钟 | 亨廷顿舞蹈症（HD）患者通常会经历非自愿的体重减轻。最近的一篇文章指出了 HD 对进食和体重维持影响的相关挑战，并探讨了家庭和专业人士如何应对这些挑战。
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罗氏在结果令人失望后终止了两项亨廷顿舞蹈症药物项目
⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物：tominersen 和 RG6496。这标志着 HD 临床研究中一个重要章节的遗憾收场。