亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息 用通俗的语言 由科学家撰写 为了全球HD社区而设

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最新信息

专家解读:关于近期HTTRx药物试验常见问题

专家解读:关于近期HTTRx药物试验常见问题

Dr Ed Wild在2017年12月19日

2017年12月11日的一篇新闻发布,声称亨廷顿舞蹈症的基因治疗有了重大突破,这引起了亨廷顿舞蹈症社区的强烈反响。在这里,Ed Wild博士将代表英国HD协会回答其中的一些问题。

 ASO药物HTT-RX 第一次试验完成,成功降低病人的突变蛋白水平

ASO药物HTT-RX 第一次试验完成,成功降低病人的突变蛋白水平

Dr Jeff Carroll在2017年12月12日

Ionis和罗氏公司今天宣布,首个进行人体试验的亨廷顿蛋白降低药物,IONIS-HTTRx,显示能够降低神经系统的突变蛋白,并且安全性和耐受性都良好。这可能是1993年亨廷顿舞蹈症基因被发现以来,最重大的突破。

精准药物试验瞄准并降低突变蛋白

精准药物试验瞄准并降低突变蛋白

Dr Michael Flower在2017年8月31日

亨廷顿舞蹈症的治疗史迎来了精彩的篇章– WAVE 生物科技刚刚宣布了两个临床试验已经开始,PRECISION-HD1 和 2, 两个药物的目的是降低亨廷顿舞蹈症的突变蛋白. 这个消息是非常令人兴奋的,但是这仅仅是开始,我们还需要证明这些药物对患者是安全有效的 。

今日新闻发布确定亨廷顿舞蹈症'基因沉默'试验开始

今日新闻发布确定亨廷顿舞蹈症'基因沉默'试验开始

Dr Jeff Carroll在2017年6月23日

2015年底,国际药物公司Ionis制药推出了有史以来的首个降低亨廷顿药物试验–也被称为'基因沉默药物'试验。在最近的一次新闻发布中,该公司宣布了该试验的两个重要的里程碑:第一、试验参与人员招募工作已经结束, 第二是将在当前的试验中激活“开放临床试验”。这两个里程碑都有非常值得探索的内涵

新研究为我们带来了有潜力的HD生物标记物

新研究为我们带来了有潜力的HD生物标记物

Leora Fox在2017年6月09日

如果一个简单的验血能告诉你HD的疾病状态和进展,你觉得如何呢?这是寻找HD生物标记物的前提;它们可能有助于评估治疗效果和预测症状的变化。一组来自多个国家的研究人员最近分析了来自TRACK-HD研究的血液、脑图像和临床检测。他们发现,血液中一种叫做神经丝轻链的蛋白水平和HD的严重程度相关,它是一个潜在的生物标志物。

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会 -第三天

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会 -第三天

Dr Ed Wild在2017年5月02日

2017亨廷顿舞蹈症诊疗大会的最后一天带来了关于HD如何影响大脑、以及使用脑细胞的来理解和治疗HD的最新研究。

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第二天

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第二天

Dr Jeff Carroll在2017年5月01日

会议的第二天着眼于一些最有潜力的亨廷顿舞蹈症疗法。

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第一天

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第一天

Dr Jeff Carroll在2017年4月28日

大家好!一年一度的亨廷顿舞蹈症(HD)诊疗大会在马耳他举行。全世界有350名HD的科学家聚集在这里讨论最新的研究进展。我们也会通过我们的Twitter和网站报告会议的最新进展。

FDA批准治疗亨廷顿舞蹈症新药物

FDA批准治疗亨廷顿舞蹈症新药物

Dr Jeff Carroll在2017年4月06日

本周爆炸新闻,美国药品监管机构FDA已正式批准Austedo,也称为氘代丁苯那嗪(deutetrabenazine)。这是丁苯那嗪的改良版,有助于控制患者的舞蹈样动作,药物的剂量也从每天3次降低到每天2次。