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HDBuzz 2025 年度报告：感谢您让这一切成为可能
最新消息
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Skyhawk 报告了口服亨廷顿病药物 SKY-0515 令人鼓舞的 12 个月研究结果
治疗一年后，SKY-0515 继续降低亨廷顿蛋白水平，并在亨廷顿病的体征和症状方面显示出令人鼓舞的趋势。一项更…
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2026 年 5 月：亨廷顿舞蹈症研究月报
⏱️阅读时长 8 分钟 | 2026 年 5 月：votoplam 试验的 2 年数据表明疾病进展可能放缓；A…
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修正食谱：减少亨廷顿蛋白的一个片段
⏱️阅读时长 7 分钟 | 在最近的一篇论文中，科学家们针对亨廷顿蛋白信息中的一个小而有害的片段 (HTT1a…
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给垃圾贴上标签：有毒亨廷顿蛋白的周转
⏱️ 预计阅读时间 5 分钟 | 最近的一项研究表明，加强大脑自身的清理系统可以减缓亨廷顿舞蹈症的进程。
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Prilenia 撤回 Pridopidine 的欧洲上市审批申请
⏱️ 阅读时间 5 分钟 | Prilenia 已于 6 个月前（即 2025 年 11 月）悄然撤回了 pr…
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大脑中的入侵者：猪模型揭示了亨廷顿病中的免疫细胞
⏱️阅读时长 7 分钟 | 最近一项针对猪的研究表明，亨廷顿病患者的大脑可能正遭受人体自身免疫系统的攻击。结果…
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护理大难题：亨廷顿舞蹈症的“优质”护理究竟是什么样的
⏱️阅读时间 8 分钟 | 亨廷顿舞蹈症的“优质护理”是什么样的？荷兰的一项新研究咨询了家庭护理人员和专业护理…
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第二条路径：uniQure 计划在英国提交 AMT-130 的监管申请
⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英…
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两年进展：Votoplam PIVOT-HD 研究的新长期扩展数据
⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votop…
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2026 年 4 月：亨廷顿舞蹈症研究月报
⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 2026 年 4 月的研究显示，一种毒性 HTT 片段在小鼠研究中占据了核心地位…