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澳大利亚为 SKY-0515 敞开大门：Skyhawk 为其口服亨廷顿舞蹈症药物寻求临时批准
最新消息
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uniQure 的前行之路：FDA 表示 AMT-130 基因疗法需要更多数据
⏱️ 阅读时长 10 分钟 | FDA 希望在批准 AMT-130 在美国用于治疗亨廷顿舞蹈症之前获得更多数据…
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Vico 的临床试验调整为每年给药两次，美国将是下一站
⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Vico Therapeutics 的亨廷顿病药物 VO659 目前正在进行每年…
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2026 年 2 月：亨廷顿舞蹈症研究月报
⏱️ 预计阅读时间 8 分钟 | 2026 年 2 月亨廷顿舞蹈症 (HD) 研究回顾：branaplam 试…
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窥见眼窗：利用眼部生物标志物追踪亨廷顿舞蹈症的进展
剑桥大学的一项新综述探讨了亨廷顿舞蹈症（HD）中的眼部生物标志物，包括视网膜扫描和眼球运动追踪。
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超级计算机中的故障
⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 您的大脑是一台先进的超级计算机。但在亨廷顿舞蹈症 (HD) 中，一个核心处理器开…
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两个世界之间的挣扎：亨廷顿舞蹈症风险人群面临的心理挑战
⏱️ 阅读时长 7 分钟 | 生活在亨廷顿舞蹈症的风险中会带来巨大的心理负担。一项针对 12 名风险人群的小型…
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见诸报端：口服药物 branaplam 降低了亨廷顿蛋白，但安全性担忧导致研发中止
⏱️阅读时长 10 分钟 | VIBRANT-HD 试验的结果现已发表在同行评审期刊上。该试验测试了口服药物 …
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缝线中的一个小故障揭示了为什么 DNA 序列模式在亨廷顿病中很重要
两个具有相同 CAG 重复计数的人可能有截然不同的 HD 病程。一项针对具有 36-42 个重复个体的新研究表…
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蠕虫来救援：分离好的、坏的和结块的亨廷顿蛋白
⏱️ 7 分钟阅读 | 一个研究团队开发了一个简单的平台，利用实验室蠕虫模型来测试不同类型的 HTT 蛋白团块…
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2026 年 1 月：亨廷顿病研究月报
⏱️ 9 分钟阅读 | 2026 年 1 月亨廷顿病研究回顾：SKY-0515 显示出良好的安全性数据，社区倡…