⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 临床方面，我们收到了 uniQure 关于其近期 FDA 会议的消息，一项干细胞试验为首位受试者完成了给药，Skyhawk 分享了 SKY-0515 的数据。实验室方面，在 DNA 层面减缓 HD 的科学研究正在不断深入。

⏱️阅读时间 6 分钟 | PROTACs 就像一种精准的修剪工具，在修剪掉毒性亨廷顿蛋白的同时，保持健康形态的蛋白完好无损。在细胞和亨廷顿病小鼠中，这种靶向清理改善了健康状况并减缓了疾病特征。

⏱️阅读时长 13 分钟 | 澳大利亚刚刚创造了历史，禁止人寿保险公司利用基因检测结果对您不利。但对于其他国家的亨廷顿病 (HD) 家庭来说，旨在提供保护的法律尚未跟上科学发展的步伐。让我们来详细分析一下您需要了解的内容。

⏱️ 阅读时长 9 分钟 | 在经历了动荡的一年后，uniQure 分享了令人振奋的消息：FDA 已同意将其 I/II 期研究数据作为申请基础，这可能促成 AMT-130 在美国的获批。

一项针对亨廷顿舞蹈症（HD）的新临床试验正在进行中。首位受试者已在 REGEN4HD 研究中接受给药，该研究旨在测试移植神经干细胞作为 HD 潜在疗法的安全性。

⏱️ 阅读时间 9 分钟 | 亨廷顿舞蹈症的影响不仅限于运动：它对心理健康也有重大影响。研究人员探讨了心理护理的重要性，以及如何根据亨廷顿舞蹈症（HD）的每个阶段对其进行调整。

⏱️阅读时长 7 分钟 | 2025 年，在您的帮助下，我们向 329,000 人提供了独立、公正的亨廷顿舞蹈症（HD）研究新闻。我们的 2025 年度报告现已发布。请查看我们共同取得的成果，并考虑支持我们继续前行。

治疗一年后，SKY-0515 继续降低亨廷顿蛋白水平，并在亨廷顿病的体征和症状方面显示出令人鼓舞的趋势。一项更大规模的试验正在招募中，以确定该药物是否能真正减缓亨廷顿病的进展

⏱️阅读时长 8 分钟 | 2026 年 5 月：votoplam 试验的 2 年数据表明疾病进展可能放缓；AMT-130 前往英国进行监管审查；猪模型揭示免疫细胞入侵 HD 大脑；以及新科学研究聚焦于毒性亨廷顿蛋白片段。