第二条路径：uniQure 计划在英国提交 AMT-130 的监管申请
⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英…
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2026 年 4 月 30 日，uniQure 宣布已与英国药品和保健品管理局（MHRA）举行了预提交会议（Pre-Submission Meeting），并计划在英国提交 AMT-130 治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的正式上市申请。虽然美国的监管路径在今年遭遇了重大挫折，但这一更新反映了 uniQure 的更广泛战略，即通过国际上的多种监管途径将 AMT-130 带给亨廷顿舞蹈症患者。
什么是 MHRA？什么是预提交会议？
MHRA 是负责评估和批准英国药物的监管机构，大致相当于美国食品药品监督管理局（FDA）。与 FDA 一样，MHRA 在药物被处方给患者之前，会评估其是否安全有效。
预提交会议是制药公司与监管机构在提交正式申请之前进行的早期对话。它允许公司确认其数据包和制造信息符合机构的要求，本质上是确保在进入正式流程之前一切准备就绪。
uniQure 将此次会议的反馈描述为建设性的，并表示他们目前计划在 2026 年第三季度提交上市许可申请（MAA），即在英国销售药物的正式申请。
哪些数据将支持该申请？
计划中的英国申请将基于 uniQure 正在美国和欧洲进行的 1/2 期临床试验的三年数据。在三年节点上，uniQure 的数据分析显示，根据综合亨廷顿舞蹈症评定量表（cUHDRS）测量，接受高剂量 AMT-130 治疗的患者与自然史对照组相比，疾病进展减缓了约 75%。
一些敏锐的读者可能会好奇，这将是一项标准批准，还是类似于“加速”或“有条件”批准（即之前在美国讨论过的那种早期准入途径）。诚实的回答是，uniQure 的新闻稿仅提到了标准的 MAA，他们尚未明确是否会向 MHRA 寻求有条件授权。
不同的监管机构可以（也确实会！）从同一数据集中得出不同的结论。
对于在存在严重未满足需求的疾病中显示出早期证据的药物，MHRA 确实设有有条件批准途径，而亨廷顿舞蹈症显然符合这一标准。但我们不想对尚未正式宣布的事情做过度推测。我们目前所知道的是，uniQure 计划提交申请，而 MHRA 将根据其自身的条款进行评估。
美国的情况如何？
美国的情况仍未解决。FDA 在今年早些时候告知 uniQure，现有的 1/2 期数据不足以支持在美国获得批准，并建议进行一项新的随机、假手术对照试验。
此后，uniQure 获准在 2026 年第二季度与 FDA 举行 B 类会议，届时他们预计将讨论潜在的 3 期试验设计，并就 2026 年第三季度预期的 AMT-130 四年数据的统计分析计划获取反馈。
另一个不确定因素是，生物制品评估与研究中心（CBER）的领导层刚刚再次易人，该中心是 FDA 负责评估像 AMT-130 这样基因疗法的部门。
Vinay Prasad 博士在担任 CBER 主管期间，该机构对 AMT-130 的阻力最大，并要求进行假手术对照试验。他于 2026 年 4 月 30 日离开 FDA，回到加州大学旧金山分校继续其教职工作。
曾担任 Prasad 副手的 Katherine Szarama 博士已被任命为 CBER 代理主任。Szarama 担任该职位的时间相对较短，她对基因疗法评估标准的看法，包括她对 AMT-130 的具体立场，目前尚不为公众所知。
Prasad 的永久继任者尚未确定。新任领导层将如何处理 AMT-130 的问题仍有待观察，随着美国路径的继续成型，这也是我们将密切关注的另一个线索。
为什么这很重要？我们应该期待什么？
不同的监管机构可以（也确实会！）从同一数据集中得出不同的结论。MHRA 根据其自身的标准、框架以及对获益和风险的评估来运作。因此，英国的路径确实有可能与美国的路径不同。
尽管如此，提交申请并不等同于获得批准。MHRA 将评估数据并做出自己的裁定。
对于亨廷顿舞蹈症群体，特别是英国和国际上的家庭来说，这是有意义的一步。uniQure 还表示，它正在积极寻求其他国际市场的监管途径，预计在 2026 年下半年会有进一步的更新。
对于美国的家庭来说，目前的情况更为复杂，但本季度预期的 FDA B 类会议以及即将公布的四年数据读数意味着美国的故事远未结束。我们将密切关注，并随着流程的进展为您提供最新信息。
摘要
- 2026 年 4 月 30 日，uniQure 宣布与英国 MHRA 成功举行了预提交会议
- uniQure 计划于 2026 年第三季度在英国提交 AMT-130 的正式上市许可申请（MAA）
- 该申请将基于 uniQure 的 1/2 期试验三年数据，显示高剂量组疾病进展减缓了约 75%
- uniQure 尚未明确是寻求有条件批准还是标准批准，但我们将在情况明朗后分享更多信息
- 在美国，FDA 要求在 3 期试验中提供更多数据，并计划在 2026 年第二季度举行 B 类会议以讨论潜在的试验设计
- uniQure 还在寻求其他国际市场的监管途径
