药物开发

⏱️阅读时长 10 分钟 | 在宣布 ANX005 (tanruprubart) 治疗亨廷顿病 (HD) 的试验取得积极结果四年后，Annexon 公司正式发表了研究结果。该药物安全、达到了预期目标，并可能对部分参与者有所帮助——那么，进展缓慢的原因是什么？

⏱️ 阅读时长 9 分钟 | 在经历了动荡的一年后，uniQure 分享了令人振奋的消息：FDA 已同意将其 I/II 期研究数据作为申请基础，这可能促成 AMT-130 在美国的获批。

⏱️ 阅读时间 5 分钟 | Prilenia 已于 6 个月前（即 2025 年 11 月）悄然撤回了 pridopidine 的欧洲上市审批申请，此前欧洲药品管理局 (EMA) 已建议拒绝该药物。以下是事件的经过，以及为什么您直到现在才听说此事。

⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英国为其亨廷顿舞蹈症（HD）基因疗法寻求批准。以下是这一举措的意义以及未来可能的走向。

⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votoplam 的 2 年期数据。第 2 阶段受试者的疾病进展减缓了高达 52%。以下是数据所显示的成果、尚且缺失的信息以及 3 期临床试验的开展情况。

⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 一款口服亨廷顿舞蹈症药物在澳大利亚获得了加速批准的资格。这尚未获得正式批准，但它为这款每日一次的药丸尽早惠及亨廷顿舞蹈症患者开辟了一条更快的路径。

UniQure 收到了 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要。虽然没有新的进展，但社区的反响非常强烈，已有超过 4.1 万个请愿签名，并且主要 HD 组织也发出了统一的倡议。

在一份新的新闻稿中，uniQure 分享说，FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法，特别是使用外部对照组。未来的道路尚不确定，但 uniQure 仍然致力于为 HD 社区服务。

距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间，该信息在全球引起了轩然大波。数据是否与媒体的炒作相符？还有哪些不确定因素？亨廷顿氏病社区有哪些关键问题？

一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子，为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。