药物开发
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Prilenia 撤回 Pridopidine 的欧洲上市审批申请
⏱️ 阅读时间 5 分钟 | Prilenia 已于 6 个月前(即 2025 年 11 月)悄然撤回了 pr…
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第二条路径:uniQure 计划在英国提交 AMT-130 的监管申请
⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂,但 uniQure 宣布计划在英…
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两年进展:Votoplam PIVOT-HD 研究的新长期扩展数据
⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votop…
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澳大利亚为 SKY-0515 敞开大门:Skyhawk 为其口服亨廷顿舞蹈症药物寻求临时批准
⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 一款口服亨廷顿舞蹈症药物在澳大利亚获得了加速批准的资格。这尚未获得正式批准,但它…
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UniQure 收到 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要,社区支持依然强劲
UniQure 收到了 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要。虽然没有新的进展,但社区的反响非常强烈,已有…
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UniQure 和 FDA 在 AMT-130 的审批途径上不再保持一致
在一份新的新闻稿中,uniQure 分享说,FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法,特别是使用外部对…
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进一步澄清:UniQure 新闻发布四周后我们了解到的情况
距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间,该信息在全球引起了轩然大波…
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控制 DNA 扫描仪减缓 CAG 重复序列的扩展
一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子,为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。
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2025 HDBuzz 奖:当良好的亨廷汀消失时:向设计安全的 HD 治疗方法迈出一步
我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主!一项新研究指出…
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普利多匹定遭遇障碍:欧洲医学管理局拒绝批准亨廷顿舞蹈症治疗方案
欧洲药品管理局(EMA)已拒绝 pridopidine 在欧洲用于亨廷顿舞蹈症(HD)治疗的申请。虽然这一结果…