药物开发

我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主！一项新研究指出了过去高清试验失败的原因之一。好消息是什么？这指明了通往更安全药物的道路，让我们更接近有效的疗法。

欧洲药品管理局（EMA）已拒绝 pridopidine 在欧洲用于亨廷顿舞蹈症（HD）治疗的申请。虽然这一结果令人失望，但与临床试验数据是一致的。Prilenia 公司计划开展进一步研究，尽管遭遇挫折，2025 年的 HD 研究仍将继续保持势头并带来希望。

FDA 已批准 valbenazine（商品名 INGREZZA）用于治疗亨廷顿舞蹈症的运动症状

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但从长远来看，这可能带来更少侵入性的药物，而且还有许多其他公司正在研发亨廷顿病基因治疗。

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

我们知道，亨廷顿病相关的变化可能在症状出现前多年发生，但这些变化究竟多早开始呢？一个研究团队通过对未发病亨廷顿病青年成人进行一项新的综合研究，旨在确定这一点。

Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，但投资者似乎感到失望。这有些令人困惑 – 我们确切知道些什么？

FDA 授予降低亨廷顿蛋白的基因治疗药物 AMT-130“研究性新药”资格，为亨廷顿病患者的人体试验扫清道路

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的公告。