药物开发

锂在亨廷顿舞蹈症治疗中获得第二次机会——一种新的化学传递方法，已在亨廷顿舞蹈症小鼠中进行测试

新的“单链 RNA”基因沉默药物可能更安全、更有效地治疗亨廷顿病

外泌体——细胞产生的微小囊泡——可用于将基因沉默药物从血液送入大脑