药物开发 – HDBuzz

UniQure 和 FDA 在 AMT-130 的审批途径上不再保持一致

在一份新的新闻稿中，uniQure 分享说，FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法，特别是使用外部对…

3 11 月, 2025

距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间，该信息在全球引起了轩然大波…

23 10 月, 2025

一项新的研究发现了针对DNA修复机器的小分子，为延缓亨廷顿氏病的发病开辟了一条潜在的道路。

9 10 月, 2025

我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主！一项新研究指出…

6 10 月, 2025

FDA 已批准 valbenazine（商品名 INGREZZA）用于治疗亨廷顿舞蹈症的运动症状

22 8 月, 2023

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但…

16 8 月, 2021

新冠肺炎最新情况：对HD家庭意味着什么，如何影响HD研究，以及如何改变科学研究方式？

7 4 月, 2020

Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，…

15 2 月, 2020

FDA 授予降低亨廷顿蛋白的基因治疗药物 AMT-130“研究性新药”资格，为亨廷顿病患者的人体试验扫清道路

12 2 月, 2019

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的…

13 12 月, 2018