亨廷顿降低

FDA 已受理 uniQure 公司关于 AMT-130（一种治疗亨廷顿病的实验性基因疗法）的申请，并将裁定日期定于 2027 年 5 月。以下是这一里程碑的意义以及后续仍需完成的工作。

由 Alnylam 开发的一种亨廷顿病（HD）实验性疗法在仅注射一剂后，就显示出持久的亨廷顿蛋白降低效果，且早期安全性数据令人鼓舞。目前计划于 2027 年开展一项关键性试验，以确定这种名为 brezosiran 的药物是否能减缓 HD 的进展。

uniQure 报告称，在 4 年后，接受高剂量 AMT-130 治疗的患者继续显示出亨廷顿舞蹈症 (HD) 进展放缓的迹象，这为其最近提交的监管审批带来了希望。但新的分析结果非常微妙。我们将为您解读这些充满希望但又复杂的结果。

新研究指出，HTT1a（一种具有毒性的缩短版亨廷顿蛋白）是疾病的关键驱动因素，也是亨廷顿病（HD）中极具前景的治疗靶点。

一项新的 1 期研究正在测试 SRP-1005，这是一种通过皮下注射给药的亨廷顿蛋白降低疗法。虽然目前还处于早期阶段，但这种方法可能会为亨廷顿病（HD）药物开发的“武器库”增添一支重要的新箭。

罗氏公司决定停止两项降低 HTT 蛋白计划的开发令人失望，但故事并未就此结束。多年的研究回答了一些关键问题，也提出了许多新问题，并将为下一代亨廷顿舞蹈症（HD）临床试验提供参考。

罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物：tominersen 和 RG6496。这标志着 HD 临床研究中一个重要章节的遗憾收场。

Skyhawk 的 SKY-0515 最新 12 个月数据已出炉，构成 cUHDRS 的所有四项指标均处于或高于基线水平，优于预期的自然衰退。此外，本文还将首次探讨美国临床试验站点的扩展情况。

PROTACs 就像一种精准的修剪工具，在修剪掉毒性亨廷顿蛋白的同时，保持健康形态的蛋白完好无损。在细胞和亨廷顿病小鼠中，这种靶向清理改善了健康状况并减缓了疾病特征。

在经历了动荡的一年后，uniQure 分享了令人振奋的消息：FDA 已同意将其 I/II 期研究数据作为申请基础，这可能促成 AMT-130 在美国的获批。