亨廷顿降低

⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votop…

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 全功能能力评分（Total Functional Capacity score…

⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 一款口服亨廷顿舞蹈症药物在澳大利亚获得了加速批准的资格。这尚未获得正式批准，但它…

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | FDA 希望在批准 AMT-130 在美国用于治疗亨廷顿舞蹈症之前获得更多数据…

⏱️6 分钟阅读 | UniQure 获得 FDA A 类会议，这是一项针对紧急问题的高优先级讨论。在 30 …

POINT-HD 已开始为首批受试者注射药物 RG6496，这标志着一种新型选择性亨廷顿蛋白降低疗法迈出了早期…

随着 HD 基因的使用，CAG 重复序列会随着时间的推移而变长，就像旧路上不断增多的坑洼和裂缝。新研究发现，阻…

UniQure 收到了 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要。虽然没有新的进展，但社区的反响非常强烈，已有…

在一份新的新闻稿中，uniQure 分享说，FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法，特别是使用外部对…

距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间，该信息在全球引起了轩然大波…