亨廷顿降低

⏱️5 分钟阅读 | 新研究指出，HTT1a（一种具有毒性的缩短版亨廷顿蛋白）是疾病的关键驱动因素，也是亨廷顿病（HD）中极具前景的治疗靶点。

一项新的 1 期研究正在测试 SRP-1005，这是一种通过皮下注射给药的亨廷顿蛋白降低疗法。虽然目前还处于早期阶段，但这种方法可能会为亨廷顿病（HD）药物开发的“武器库”增添一支重要的新箭。

⏱️阅读时间 10 分钟 | 罗氏公司决定停止两项降低 HTT 蛋白计划的开发令人失望，但故事并未就此结束。多年的研究回答了一些关键问题，也提出了许多新问题，并将为下一代亨廷顿舞蹈症（HD）临床试验提供参考。

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物：tominersen 和 RG6496。这标志着 HD 临床研究中一个重要章节的遗憾收场。

⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Skyhawk 的 SKY-0515 最新 12 个月数据已出炉，构成 cUHDRS 的所有四项指标均处于或高于基线水平，优于预期的自然衰退。此外，本文还将首次探讨美国临床试验站点的扩展情况。

⏱️阅读时间 6 分钟 | PROTACs 就像一种精准的修剪工具，在修剪掉毒性亨廷顿蛋白的同时，保持健康形态的蛋白完好无损。在细胞和亨廷顿病小鼠中，这种靶向清理改善了健康状况并减缓了疾病特征。

⏱️ 阅读时长 9 分钟 | 在经历了动荡的一年后，uniQure 分享了令人振奋的消息：FDA 已同意将其 I/II 期研究数据作为申请基础，这可能促成 AMT-130 在美国的获批。

治疗一年后，SKY-0515 继续降低亨廷顿蛋白水平，并在亨廷顿病的体征和症状方面显示出令人鼓舞的趋势。一项更大规模的试验正在招募中，以确定该药物是否能真正减缓亨廷顿病的进展

⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英国为其亨廷顿舞蹈症（HD）基因疗法寻求批准。以下是这一举措的意义以及未来可能的走向。