亨廷顿降低

我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主！一项新研究指出了过去高清试验失败的原因之一。好消息是什么？这指明了通往更安全药物的道路，让我们更接近有效的疗法。

在 uniQure 的最新报告中，他们称其实验性基因疗法 AMT-130 有可能在关键的临床研究中延缓亨廷顿氏病的进展。

SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供了一种双管齐下的方法。SKY-0515 目前正在进行更大规模的 2/3 期试验。

一项名为 RIDE 的新型 CRISPR 技术是这项开创性技术的重大进步。研究人员利用这项精确到可以重写生命密码的技术，希望能够治疗亨廷顿病。

PTC Therapeutics 和 uniQure 都分享了各自临床试验的最新进展，旨在测试不同的亨廷顿蛋白降低方法。我们将探讨这两项研究中公布的数据，以及这对亨廷顿病患者家属意味着什么。

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但从长远来看，这可能带来更少侵入性的药物，而且还有许多其他公司正在研发亨廷顿病基因治疗。

Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息，即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种 ASO 未能成功降低突变型亨廷顿蛋白。

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，但投资者似乎感到失望。这有些令人困惑 – 我们确切知道些什么？