疾病改善

⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Skyhawk 的 SKY-0515 最新 12 个月数据已出炉，构成 cUHDRS 的所有四项指标均处于或高于基线水平，优于预期的自然衰退。此外，本文还将首次探讨美国临床试验站点的扩展情况。

⏱️ 阅读时长 9 分钟 | 在经历了动荡的一年后，uniQure 分享了令人振奋的消息：FDA 已同意将其 I/II 期研究数据作为申请基础，这可能促成 AMT-130 在美国的获批。

⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英国为其亨廷顿舞蹈症（HD）基因疗法寻求批准。以下是这一举措的意义以及未来可能的走向。

⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votoplam 的 2 年期数据。第 2 阶段受试者的疾病进展减缓了高达 52%。以下是数据所显示的成果、尚且缺失的信息以及 3 期临床试验的开展情况。

距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间，该信息在全球引起了轩然大波。数据是否与媒体的炒作相符？还有哪些不确定因素？亨廷顿氏病社区有哪些关键问题？

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

FDA 授予降低亨廷顿蛋白的基因治疗药物 AMT-130“研究性新药”资格，为亨廷顿病患者的人体试验扫清道路

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的公告。

基因组编辑技术（锌指和 CRISPR）的研究使这些工具更接近于在亨廷顿病临床试验中使用

重大公告：首批 HD 患者接受基因沉默药物治疗