临床试验

⏱️阅读时间 10 分钟 | 罗氏公司决定停止两项降低 HTT 蛋白计划的开发令人失望，但故事并未就此结束。多…

⏱️阅读时长 10 分钟 | 在宣布 ANX005 (tanruprubart) 治疗亨廷顿病 (HD) 的试…

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物：tominersen 和…

⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Skyhawk 的 SKY-0515 最新 12 个月数据已出炉，构成 cUHD…

⏱️ 阅读时长 9 分钟 | 在经历了动荡的一年后，uniQure 分享了令人振奋的消息：FDA 已同意将其 …

一项针对亨廷顿舞蹈症（HD）的新临床试验正在进行中。首位受试者已在 REGEN4HD 研究中接受给药，该研究旨…

治疗一年后，SKY-0515 继续降低亨廷顿蛋白水平，并在亨廷顿病的体征和症状方面显示出令人鼓舞的趋势。一项更…

⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英…

⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votop…

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 全功能能力评分（Total Functional Capacity score…