临床试验

一项新的 1 期研究正在测试 SRP-1005，这是一种通过皮下注射给药的亨廷顿蛋白降低疗法。虽然目前还处于早期阶段，但这种方法可能会为亨廷顿病（HD）药物开发的“武器库”增添一支重要的新箭。

临床试验数据在研究结束后很长一段时间内仍能推动发现。Prilenia 将两项 HD 临床试验的安慰剂组数据捐赠给 CHDI，这为研究人员更好地了解安慰剂效应、HD 进展和未来试验设计提供了宝贵资源。

⏱️阅读时间 10 分钟 | 罗氏公司决定停止两项降低 HTT 蛋白计划的开发令人失望，但故事并未就此结束。多年的研究回答了一些关键问题，也提出了许多新问题，并将为下一代亨廷顿舞蹈症（HD）临床试验提供参考。

⏱️阅读时长 10 分钟 | 在宣布 ANX005 (tanruprubart) 治疗亨廷顿病 (HD) 的试验取得积极结果四年后，Annexon 公司正式发表了研究结果。该药物安全、达到了预期目标，并可能对部分参与者有所帮助——那么，进展缓慢的原因是什么？

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物：tominersen 和 RG6496。这标志着 HD 临床研究中一个重要章节的遗憾收场。

⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Skyhawk 的 SKY-0515 最新 12 个月数据已出炉，构成 cUHDRS 的所有四项指标均处于或高于基线水平，优于预期的自然衰退。此外，本文还将首次探讨美国临床试验站点的扩展情况。

⏱️ 阅读时长 9 分钟 | 在经历了动荡的一年后，uniQure 分享了令人振奋的消息：FDA 已同意将其 I/II 期研究数据作为申请基础，这可能促成 AMT-130 在美国的获批。

一项针对亨廷顿舞蹈症（HD）的新临床试验正在进行中。首位受试者已在 REGEN4HD 研究中接受给药，该研究旨在测试移植神经干细胞作为 HD 潜在疗法的安全性。

治疗一年后，SKY-0515 继续降低亨廷顿蛋白水平，并在亨廷顿病的体征和症状方面显示出令人鼓舞的趋势。一项更大规模的试验正在招募中，以确定该药物是否能真正减缓亨廷顿病的进展

⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英国为其亨廷顿舞蹈症（HD）基因疗法寻求批准。以下是这一举措的意义以及未来可能的走向。