临床试验

FDA 希望在批准 AMT-130 在美国用于治疗亨廷顿舞蹈症之前获得更多数据。2026 年 3 月，uniQure 在一份更新中分享称，目前的 I/II 期数据对该机构而言尚不充分。可能需要进行一项新的随机、伪手术对照试验。

Vico Therapeutics 的亨廷顿病药物 VO659 目前正在进行每年仅给药两次的测试，且美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该药物于今年晚些时候在美国开展临床试验。

VIBRANT-HD 试验的结果现已发表在同行评审期刊上。该试验测试了口服药物 branaplam，该药降低了 HTT，但存在严重的安全性问题，最终导致试验中止。

Skyhawk Therapeutics 分享了 SKY-0515 的结果，这是一种旨在降低亨廷顿蛋白的药物。该药物通常是安全的，在测试的最高剂量下，血液中亨廷顿蛋白的降低了 60%。随着更大规模的试验继续进行，这些数据是一个令人鼓舞的步骤。

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UniQure 获得 FDA A 类会议，这是一项针对紧急问题的高优先级讨论。在 30 天内，双方将讨论何种数据包可能支持 AMT-130 在美国的推进。

一项名为 Neuro-HD 的临床试验比较了 3 种治疗 HD 症状的常用药物。这项为期一年的研究没有发现“最佳”药物，但不同治疗方法之间存在明显差异。研究结果支持针对 HD 治疗采取个性化的、针对具体症状的方法。

POINT-HD 已开始为首批受试者注射药物 RG6496，这标志着一种新型选择性亨廷顿蛋白降低疗法迈出了早期但重要的一步。

SOM3355 是一种用于帮助管理亨廷顿病症状的药物，已获得 EMA 关于孤儿药认定的积极意见，并且该公司在与 FDA 举行二期临床试验结束会议后，与 FDA 达成了一致。一项全球三期临床试验预计将于 2026 年启动。

一项试验测试了人牙齿中的干细胞，作为亨廷顿舞蹈病（HD）的一种可能治疗方法。该方法似乎是安全的，并且在症状方面有所改善，但由于研究规模较小，且该方法背后的科学原理尚不明确，因此建议谨慎。