临床试验

在一份新的新闻稿中，uniQure 分享说，FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法，特别是使用外部对照组。未来的道路尚不确定，但 uniQure 仍然致力于为 HD 社区服务。

距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间，该信息在全球引起了轩然大波。数据是否与媒体的炒作相符？还有哪些不确定因素？亨廷顿氏病社区有哪些关键问题？

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在 uniQure 的最新报告中，他们称其实验性基因疗法 AMT-130 有可能在关键的临床研究中延缓亨廷顿氏病的进展。

SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供了一种双管齐下的方法。SKY-0515 目前正在进行更大规模的 2/3 期试验。

几十年来，普利多哌啶一直作为一种潜在的 HD 治疗方法接受测试。大型 PROOF-HD 试验并未达到其主要目标，但其结果现已公布。通过发表，可以获得全部数据，帮助 HD 社区从这项研究中吸取经验教训。

欧洲药品管理局（EMA）已拒绝 pridopidine 在欧洲用于亨廷顿舞蹈症（HD）治疗的申请。虽然这一结果令人失望，但与临床试验数据是一致的。Prilenia 公司计划开展进一步研究，尽管遭遇挫折，2025 年的 HD 研究仍将继续保持势头并带来希望。

FDA 已批准 valbenazine（商品名 INGREZZA）用于治疗亨廷顿舞蹈症的运动症状