临床试验

PTC Therapeutics 和 uniQure 都分享了各自临床试验的最新进展，旨在测试不同的亨廷顿蛋白降低方法。我们将探讨这两项研究中公布的数据，以及这对亨廷顿病患者家属意味着什么。

对于亨廷顿病群体而言，一个非常需要的好消息是，Neurocrine Bioscience 公司的 KINECT-HD 试验表明，使用缬苯那嗪治疗可显著减少称为舞蹈症的非自主运动

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但从长远来看，这可能带来更少侵入性的药物，而且还有许多其他公司正在研发亨廷顿病基因治疗。

Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息，即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种 ASO 未能成功降低突变型亨廷顿蛋白。

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

我们知道，亨廷顿病相关的变化可能在症状出现前多年发生，但这些变化究竟多早开始呢？一个研究团队通过对未发病亨廷顿病青年成人进行一项新的综合研究，旨在确定这一点。

Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，但投资者似乎感到失望。这有些令人困惑 – 我们确切知道些什么？

UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节，该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力，该疗法使用“单次”病毒传递系统来降低有问题的亨廷顿蛋白。

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的公告。