临床试验

Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息，即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种 ASO 未能成功降低突变型亨廷顿蛋白。

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

我们知道，亨廷顿病相关的变化可能在症状出现前多年发生，但这些变化究竟多早开始呢？一个研究团队通过对未发病亨廷顿病青年成人进行一项新的综合研究，旨在确定这一点。

Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，但投资者似乎感到失望。这有些令人困惑 – 我们确切知道些什么？

UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节，该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力，该疗法使用“单次”病毒传递系统来降低有问题的亨廷顿蛋白。

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的公告。

来自 Ionis 和 Roche 的惊人消息！HTTRx 药物成功降低了脊髓液中有害的亨廷顿蛋白

WAVE生命科学公司启动PRECISION临床试验以抑制突变型亨廷顿病蛋白

Ionis 表示，其旨在降低亨廷顿蛋白的 HTTRx 试验已完成招募，并计划延长试验。