亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息 用通俗的语言 由科学家撰写 为了全球HD社区而设

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文章主题:基因沉默

精准药物试验瞄准并降低突变蛋白

精准药物试验瞄准并降低突变蛋白

Dr Michael Flower在2017年8月31日

亨廷顿舞蹈症的治疗史迎来了精彩的篇章– WAVE 生物科技刚刚宣布了两个临床试验已经开始,PRECISION-HD1 和 2, 两个药物的目的是降低亨廷顿舞蹈症的突变蛋白. 这个消息是非常令人兴奋的,但是这仅仅是开始,我们还需要证明这些药物对患者是安全有效的 。

今日新闻发布确定亨廷顿舞蹈症'基因沉默'试验开始

今日新闻发布确定亨廷顿舞蹈症'基因沉默'试验开始

Dr Jeff Carroll在2017年6月23日

2015年底,国际药物公司Ionis制药推出了有史以来的首个降低亨廷顿药物试验–也被称为'基因沉默药物'试验。在最近的一次新闻发布中,该公司宣布了该试验的两个重要的里程碑:第一、试验参与人员招募工作已经结束, 第二是将在当前的试验中激活“开放临床试验”。这两个里程碑都有非常值得探索的内涵

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第二天

2017亨廷顿舞蹈症国际诊疗大会-第二天

Dr Jeff Carroll在2017年5月01日

会议的第二天着眼于一些最有潜力的亨廷顿舞蹈症疗法。

HD基因编辑技术哪家强?

HD基因编辑技术哪家强?

Mr. Shawn Minnig在2016年11月07日

最近基因组编辑技术(基因沉默)正在成为治疗包括亨廷顿舞蹈症在内的遗传疾病的大热门。这些基因编辑方法,包括锌指核酸酶(zinc finger nucleases)和CRISPR/Cas9,那么,这些新的研究领域最近又有哪些令人激动的消息呢?

共同耕耘:2016美国亨廷顿舞蹈症协会会议

共同耕耘:2016美国亨廷顿舞蹈症协会会议

Dr Jeff Carroll在2016年6月15日

近一千多的亨廷顿舞蹈症家庭成员聚集在美国马里兰州2016亨廷顿舞蹈症协会(HDSA)的年度会议。我们通常不报道患者和家庭大会,但今年大会的特殊氛围,让我们想写一篇会议的简短更新。

2016世界亨廷顿舞蹈症治疗学大会-第二天

2016世界亨廷顿舞蹈症治疗学大会-第二天

Dr Jeff Carroll在2016年2月29日

在经历了昨天一天激动人心的科学后,第2天我们看到消除细胞中的有害突变HD蛋白的令人激动的报告和当前正在进行或者计划中的临床试验。

亨廷顿舞蹈症基因沉默药物的首次人体实验

亨廷顿舞蹈症基因沉默药物的首次人体实验

Dr Jeff Carroll在2015年10月22日

今天有新闻说,亨廷顿舞蹈症患者第一次成功摄入了药物靶向亨廷顿舞蹈症的基因沉默药物。这些勇敢的志愿者是有史以来第一次接受药物治疗亨廷顿舞蹈症根本病因的患者,一种具有巨大的潜力治疗方法。我们为什么为这个消息兴奋呢?

在大脑的洗澡水中测量有害亨廷顿蛋白

在大脑的洗澡水中测量有害亨廷顿蛋白

Dr Michael Orth在2015年10月20日

像基因沉默这些令人兴奋的技术正在被开发用于治疗亨廷顿舞蹈病。除了等待疾病的发生,我们怎么能知道这些技术是否有效?这是研究人员的一个主要障碍,但现在我们拥有衡量亨廷顿舞蹈症患者的神经系统有害亨廷顿蛋白积聚的超级敏感的方法。 大海捞针 细胞在基因里窝藏一个突变,比如说亨廷顿舞蹈症,在大多数情况下,细胞会产生突变的蛋白。DNA含有突变的脚本,但是是一种异常蛋白导致的损害。在亨廷顿舞蹈症的研究社区,人们正在努力地沉默亨廷顿舞蹈症基因,来减少所谓的突变亨廷顿蛋白水平。这些方法的成功与否包括测量他们如何减少突变亨廷顿蛋白水平。

亨廷顿舞蹈症临床实验声明:亨廷顿降低药物将于2015进入第一阶段实验

亨廷顿舞蹈症临床实验声明:亨廷顿降低药物将于2015进入第一阶段实验

Leora Fox在2015年1月19日

一项新的临床实验将于2015年开始,目标是测试一种"降低亨廷顿"疗法,叫做反义寡核苷酸(ASO), 它直接攻击亨廷顿舞蹈症的变异基因。我们非常激动,这是前所未有的针对亨廷顿舞蹈症根源问题的实验, 并且在动物身上的研究结果很可观。让我们来看看这些消息吧。