基因编辑工具的使用让这些更靠近HD临床
来自HDSA大会的会议
去除HD蛋白的策略及临床试验更新：HD治疗学大会第二天
通知：亨廷顿舞蹈症基因沉默药物的首次人体试验
我们怎样知道治疗是否有效？监测变异亨廷顿蛋白的新进展
一项令人激动的亨廷顿舞蹈症疗法临床实验计划于2015年开始。 第一步是确保它的安全性。
HDBuzz采访了Alice和Nancy Wexler，一对处于遗传病基金会核心地位的姐妹。
在亨廷顿病的细胞和小鼠模型中应用锌指药物，成功的降低的有害蛋白的产生
新型单链核糖核酸基因沉默药物可能会更加安全和有效的治疗亨廷顿病