文章主题：药物开发

来自Voyager 药企最近的基因治疗新闻通告

来自Voyager 药企最近的基因治疗新闻通告

Voyager取消原计划的HD临床试验

Dr Leora Fox 和 Dr Sarah Hernandez | 2021年9月29日

亨廷顿病临床试验汇总

亨廷顿病临床试验汇总

亨廷顿病临床试验汇总

Dr Rachel Harding | 2021年7月07日

来自罗氏和Ionis公司的悲伤消息-反义寡核苷酸临床（ASO）试验提前中止

来自罗氏和Ionis公司的悲伤消息-反义寡核苷酸临床（ASO）试验提前中止

来自罗氏和Ionis令人失望的消息,三期临床试验提前被叫停

Dr Jeff Carroll 和 Dr Rachel Harding | 2021年3月23日

亨廷顿研究组（Huntington Study Group）2020年度会议：聚焦HD-第一天

亨廷顿研究组（Huntington Study Group）2020年度会议：聚焦HD-第一天

亨廷顿研究组（Huntington Study Group）2020年度会议：聚焦HD-第一天

Dr Rachel Harding | 2020年11月17日

神经系统疾病的药物可以改造用于治疗亨廷顿舞蹈症

神经系统疾病的药物可以改造用于治疗亨廷顿舞蹈症

制药公司诺华在研发一种叫做Branaplam用于脊髓性肌萎缩症的药物时发现，这种药物对于治疗亨廷顿患者也有一定的希望。

Dr Rachel Harding | 2020年10月27日

当基因不稳定的时候：靶向HD体细胞不稳定性

当基因不稳定的时候：靶向HD体细胞不稳定性

随着HD患者年龄的增长，CAG重复在身体和大脑的某些部位扩展，这种现象被称为体细胞不稳定性。了解更多研究人员如何探索体细胞不稳定性和DNA修复来设计HD的治疗方法。

Dr Rachel Harding 和 Dr Leora Fox | 2020年9月18日

青年HD研究确定时间节点：没有症状，然而已经出现可测量的变化

青年HD研究确定时间节点：没有症状，然而已经出现可测量的变化

HD 相关的改变可以追溯到多久之前？

Dr Sarah Hernandez | 2020年6月12日

在实验室动物模型中，新的分子可以逆转亨廷顿病的基因突变

在实验室动物模型中，新的分子可以逆转亨廷顿病的基因突变

一组加拿大和日本合作的专家组在不同的HD动物模型中发现有一个小的分子可以改变CAG重复序列的长度。

Dr Michael Flower | 2020年4月23日

COVID-19疫情对亨廷顿舞蹈症患者家庭和HD疾病科研意味着什么？

COVID-19疫情对亨廷顿舞蹈症患者家庭和HD疾病科研意味着什么？

COVID-19疫情对亨廷顿舞蹈症患者家庭和HD疾病科研意味着什么？

Dr Sarah Hernandez 和 Professor Ed Wild | 2020年4月07日