文章主题:药物开发

当基因不稳定的时候:靶向HD体细胞不稳定性

当基因不稳定的时候:靶向HD体细胞不稳定性

随着HD患者年龄的增长,CAG重复在身体和大脑的某些部位扩展,这种现象被称为体细胞不稳定性。了解更多研究人员如何探索体细胞不稳定性和DNA修复来设计HD的治疗方法。

Dr Rachel Harding 和 Dr Leora Fox2020年9月18日

青年HD研究确定时间节点:没有症状,然而已经出现可测量的变化

青年HD研究确定时间节点:没有症状,然而已经出现可测量的变化

HD 相关的改变可以追溯到多久之前?

Dr Sarah Hernandez2020年6月12日

在实验室动物模型中,新的分子可以逆转亨廷顿病的基因突变

在实验室动物模型中,新的分子可以逆转亨廷顿病的基因突变

一组加拿大和日本合作的专家组在不同的HD动物模型中发现有一个小的分子可以改变CAG重复序列的长度。

Dr Michael Flower2020年4月23日

COVID-19疫情对亨廷顿舞蹈症患者家庭和HD疾病科研意味着什么?

COVID-19疫情对亨廷顿舞蹈症患者家庭和HD疾病科研意味着什么?

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Dr Sarah Hernandez 和 Dr Ed Wild2020年4月07日

2020国际亨廷顿病(HD)治疗学大会- 第1天

2020国际亨廷顿病(HD)治疗学大会- 第1天

HDBuzz来自棕榈泉的报道2020亨廷顿病治疗学大会

Dr Rachel Harding, Dr Sarah Hernandez, 和 Joel Stanton2020年2月28日

解读 Wave降低亨廷顿蛋白临床试验PRECISION-HD2初步数据

解读 Wave降低亨廷顿蛋白临床试验PRECISION-HD2初步数据

Wave宣布ASO药物WVE-120102降低了脑脊液中突变亨廷顿蛋白的水平,但是令人困惑的是,投资者对此表示了不满,我们对此有什么了解呢?

Dr Jeff Carroll2020年2月15日

Uniqure公司领先HD基因治疗

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FDA批准AMT-130疗法IND申请

Dr Jeff Carroll2019年2月12日

降低亨廷顿蛋白疗法汇总

降低亨廷顿蛋白疗法汇总

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Dr Jeff Carroll2018年12月13日

FDA批准治疗亨廷顿舞蹈症新药物

FDA批准治疗亨廷顿舞蹈症新药物

氘代丁苯那嗪成为近十年来FDA首次批准的亨廷顿舞蹈症药物

Dr Jeff Carroll2017年4月06日