亨廷顿研究组(Huntington Study Group)2020年度会议:聚焦HD-第一天
制药公司诺华在研发一种叫做Branaplam用于脊髓性肌萎缩症的药物时发现,这种药物对于治疗亨廷顿患者也有一定的希望。
随着HD患者年龄的增长,CAG重复在身体和大脑的某些部位扩展,这种现象被称为体细胞不稳定性。了解更多研究人员如何探索体细胞不稳定性和DNA修复来设计HD的治疗方法。
HD 相关的改变可以追溯到多久之前?
一组加拿大和日本合作的专家组在不同的HD动物模型中发现有一个小的分子可以改变CAG重复序列的长度。
COVID-19疫情对亨廷顿舞蹈症患者家庭和HD疾病科研意味着什么?
HDBuzz来自棕榈泉的报道2020亨廷顿病治疗学大会
Wave宣布ASO药物WVE-120102降低了脑脊液中突变亨廷顿蛋白的水平,但是令人困惑的是,投资者对此表示了不满,我们对此有什么了解呢?
FDA批准AMT-130疗法IND申请