Wave宣布ASO药物WVE-120102降低了脑脊液中突变亨廷顿蛋白的水平，但是令人困惑的是，投资者对此表示了不满，我们对此有什么了解呢？
FDA批准AMT-130疗法IND申请
降低亨廷顿蛋白疗法汇总
氘代丁苯那嗪成为近十年来FDA首次批准的亨廷顿舞蹈症药物
基因编辑工具的使用让这些更靠近HD临床
电子使得导致HD的亨廷廷蛋白的清晰图像变得可能
有害亨廷廷蛋白通过外泌体在细胞之间转移
一种现存的药物可以给亨廷顿舞蹈症大脑细胞刺激，但是在它重回临床试验之前需要更多的测试
通知：亨廷顿舞蹈症基因沉默药物的首次人体试验