普利多匹定遭遇障碍：欧洲医学管理局拒绝批准亨廷顿舞蹈症治疗方案
欧洲药品管理局（EMA）已拒绝 pridopidine 在欧洲用于亨廷顿舞蹈症（HD）治疗的申请。虽然这一结果…
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我们于 2025 年 7 月 25 日获悉，Prilenia 向欧洲药品管理局（EMA）提交的 pridopidine 上市许可申请未获批准。鉴于该药物迄今为止在临床试验中的数据，这一结果或许并不令人意外，但对 HD 社群来说仍是一个巨大的遗憾。那么，这对 pridopidine 的未来意味着什么？让我们来讨论一下。
什么是 Pridopidine？
Pridopidine（曾被称为 huntexil）是一种主要针对亨廷顿舞蹈症（HD）开发的口服实验性药物，目前也用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的研究。最初认为它通过影响多巴胺信号传导起作用，希望能改善 HD 患者的运动症状。
然而，持续的科学研究表明，其作用似乎是通过激活 sigma-1 受体（S1R）介导的。S1R 是一种存在于神经细胞中的蛋白质，有助于管理细胞压力以维持健康的细胞功能。
Pridopidine 临床试验
包括 HART、MermaiHD 和 PRIDE-HD 在内的多项试验发现，虽然 pridopidine 安全且耐受性良好，但未能达到其主要运动终点。然而，事后分析（一种在试验结束后检查数据的方法）表明，在某些 HD 患者中，总功能能力（TFC）可能存在潜在益处。TFC 评分衡量人们在管理家务和财务、工作能力、驾驶、烹饪以及其他日常活动中的功能表现。
Pridopidine 通过激活 sigma-1 受体（S1R）起作用，这是一种存在于神经细胞中的蛋白质，有助于管理细胞压力以维持健康的细胞功能。
TFC 获益的可能性促使 3 期 PROOF-HD 试验将重点放在功能而非运动症状上。事后分析（如指向 TFC 的这项分析）通常不足以作为药物批准的依据，但可以深入了解该药物可能产生作用的亚组人群或剂量。
因此，虽然 PROOF-HD 未能在总体人群中达到预设的主要终点，但探索性亚组分析（特别是排除服用多巴胺调节药物的参与者）显示，在功能、认知和运动指标上可能存在一些积极信号，尽管这些结果仍无定论。
申请 EMA 上市许可
基于这些在未服用某些药物的 HD 患者亚组中的潜在有利数据，Prilenia 于 2024 年 9 月向 EMA 提交了上市批准申请。
该申请涉及整理一份包含所有 pridopidine 相关既往数据的庞大卷宗。如果获得批准，这意味着 Prilenia 将有权在欧洲销售用于治疗 HD 的 pridopidine。如果被拒绝，则意味着 Prilenia 必须重新开始规划。
在 Prilenia 向 EMA 提交申请后，他们宣布与西班牙制药公司 Ferrer 建立合作伙伴关系。他们的合作旨在进一步开发 pridopidine 并将其商业化。
那么我们现在的处境如何？
2025 年 7 月更新
在最新的更新中，Prilenia 和 Ferrer 分享了 EMA 拒绝了 pridopidine 用于 HD 的上市许可申请。这意味着 pridopidine 将不会在欧洲作为 HD 治疗药物销售。
尽管这无疑会让 HD 社群中的许多人感到失望，但 Prilenia 和 Ferrer 强调，他们将继续致力于为 HD 和 ALS 社群推进 pridopidine 的研究。他们在声明中表示，计划在短期内启动一项“具有潜在注册意义的全球 HD 研究”。
因此，虽然 Prilenia 和 Ferrer 遭遇了挫折，但他们似乎并没有停止推进 pridopidine 治疗 HD 的计划。与大家一样，我们也需要等待这些公司关于其具体计划的更多消息。
展望未来
任何 HD 药物的推进失败都是巨大的遗憾。然而，关于 pridopidine 的数据表明，至少在目前，这是可能的结果。虽然我们尽力引导社群保持理性的预期，但我们理解许多 HD 家庭仍然抱有希望。这种希望永远不会错位；它是推动整个研究工作前进的动力。
在 HDBuzz，我们的工作不仅是分享令人兴奋的消息，还要分享基于现有最佳科学事实的现实情况。我们深知作为您信任的信息源所肩负的责任，我们将继续为您带来最清晰、最客观的更新——不炒作，不给虚假希望，只提供真实的科学。
在最新的更新中，Prilenia 和 Ferrer 分享了 EMA 拒绝了 pridopidine 用于 HD 的上市许可申请。这意味着 pridopidine 将不会在欧洲作为 HD 治疗药物销售。
即使遭遇此类挫折，2025 年对于 HD 研究来说已经是卓越的一年：uniQure 和 PTC Therapeutics 带来了积极的更新，Skyhawk Therapeutics 的试验正在推进，Spark Therapeutics 和 Alnylam 的 1 期试验也已完成了首批给药。而且预计还会有更多消息传来！
充满希望的试验、创新的方法和新的见解即将出现，所有这些都由你们——HD 社群——在推动。所以请不要放弃希望，因为通往进步的道路很少是笔直的，但它仍在向前延伸。我们将在这里，陪您走过每一步。
摘要
欧洲药品管理局（EMA）已拒绝 Prilenia 关于在欧洲批准 pridopidine 用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的申请。
尽管 pridopidine 安全且耐受性良好，但在包括 3 期 PROOF-HD 研究在内的多项试验中均未能达到主要终点，尽管一些探索性亚组数据显示出微弱的信号。
尽管遭遇挫折，Prilenia 和 Ferrer 仍致力于开发 pridopidine。
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原始新闻稿（开放获取）。
