来自罗氏和Ionis公司的悲伤消息-反义寡核苷酸临床(ASO)试验提前中止

来自罗氏和Ionis公司的悲伤消息-反义寡核苷酸临床(ASO)试验提前中止

来自罗氏和Ionis令人失望的消息,三期临床试验提前被叫停

Dr Jeff Carroll 和 Dr Rachel Harding2021年3月23日

亨廷顿研究组(Huntington Study Group)2020年度会议:聚焦HD-第一天

亨廷顿研究组(Huntington Study Group)2020年度会议:聚焦HD-第一天

亨廷顿研究组(Huntington Study Group)2020年度会议:聚焦HD-第一天

Dr Rachel Harding2020年11月17日

亨廷顿研究组(Huntington Study Group)2020年度会议:聚焦HD-第二天

亨廷顿研究组(Huntington Study Group)2020年度会议:聚焦HD-第二天

2020亨廷顿研究组(HSG)聚焦HD的第二天:临床试验和在研药物

Dr Leora Fox 和 Dr Rachel Harding2020年11月11日

神经系统疾病的药物可以改造用于治疗亨廷顿舞蹈症

神经系统疾病的药物可以改造用于治疗亨廷顿舞蹈症

制药公司诺华在研发一种叫做Branaplam用于脊髓性肌萎缩症的药物时发现,这种药物对于治疗亨廷顿患者也有一定的希望。

Dr Rachel Harding2020年10月27日

2020年欧洲亨廷顿病网(EHDN)大会内容分享

2020年欧洲亨廷顿病网(EHDN)大会内容分享

2020年欧洲亨廷顿病网(EHDN)大会内容分享

Dr Rachel Harding2020年10月20日

当基因不稳定的时候:靶向HD体细胞不稳定性

当基因不稳定的时候:靶向HD体细胞不稳定性

随着HD患者年龄的增长,CAG重复在身体和大脑的某些部位扩展,这种现象被称为体细胞不稳定性。了解更多研究人员如何探索体细胞不稳定性和DNA修复来设计HD的治疗方法。

Dr Rachel Harding 和 Dr Leora Fox2020年9月18日

谨慎使用基因编辑技术CRISPR

谨慎使用基因编辑技术CRISPR

最近关于基因编辑方法(CRISPR)的一系列研究引起了人们对这个技术是否适用于治疗遗传疾病(比如亨廷顿舞蹈症)的担忧。

Dr Rachel Harding2020年8月18日

HD和组胺: 靶向复合受体,让大脑交流安静下来

HD和组胺: 靶向复合受体,让大脑交流安静下来

研究人员最近分享了一种使用抗组胺药物作用于混合多巴胺受体,来恢复HD小鼠平衡和治疗症状的创造性方法。但是这并不意味着抗过敏药物可以用于治疗HD

Dr Leora Fox2020年7月29日

青年HD研究确定时间节点:没有症状,然而已经出现可测量的变化

青年HD研究确定时间节点:没有症状,然而已经出现可测量的变化

HD 相关的改变可以追溯到多久之前?

Dr Sarah Hernandez2020年6月12日

青春之泉:HTT蛋白通过保持年轻状态来修复神经元

青春之泉:HTT蛋白通过保持年轻状态来修复神经元

亨廷顿蛋白的另一线索;一个科学家团队最近发现亨廷顿蛋白对修复神经细胞损伤有帮助

Dr Rachel Harding 和 Dr Sarah Hernandez2020年5月27日

在实验室动物模型中,新的分子可以逆转亨廷顿病的基因突变

在实验室动物模型中,新的分子可以逆转亨廷顿病的基因突变

一组加拿大和日本合作的专家组在不同的HD动物模型中发现有一个小的分子可以改变CAG重复序列的长度。

Dr Michael Flower2020年4月23日