反义的
-

寻找捷径:亨廷顿蛋白降低疗法的新路径
⏱️5 分钟阅读 | 新研究指出,HTT1a(一种具有毒性的缩短版亨廷顿蛋白)是疾病的关键驱动因素,也是亨廷顿病(HD)中极具前景的治疗靶点。
-

回顾过去,展望未来:罗氏公司令人失望的消息发布四周后的疑问与教训
⏱️阅读时间 10 分钟 | 罗氏公司决定停止两项降低 HTT 蛋白计划的开发令人失望,但故事并未就此结束。多年的研究回答了一些关键问题,也提出了许多新问题,并将为下一代亨廷顿舞蹈症(HD)临床试验提供参考。
-

不仅仅是食物:亨廷顿舞蹈症患者进食面临的隐形挑战
⏱️阅读时长 8 分钟 | 亨廷顿舞蹈症(HD)患者通常会经历非自愿的体重减轻。最近的一篇文章指出了 HD 对进食和体重维持影响的相关挑战,并探讨了家庭和专业人士如何应对这些挑战。
-

罗氏在结果令人失望后终止了两项亨廷顿舞蹈症药物项目
⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物:tominersen 和 RG6496。这标志着 HD 临床研究中一个重要章节的遗憾收场。
-

您的 DNA 不应让您失去保险:亨廷顿病家庭需要了解的信息
⏱️阅读时长 13 分钟 | 澳大利亚刚刚创造了历史,禁止人寿保险公司利用基因检测结果对您不利。但对于其他国家的亨廷顿病 (HD) 家庭来说,旨在提供保护的法律尚未跟上科学发展的步伐。让我们来详细分析一下您需要了解的内容。
-

尘埃落定:uniQure 计划向 FDA 提交 AMT-130 的许可申请
⏱️ 阅读时长 9 分钟 | 在经历了动荡的一年后,uniQure 分享了令人振奋的消息:FDA 已同意将其 I/II 期研究数据作为申请基础,这可能促成 AMT-130 在美国的获批。
-

HDBuzz 2025 年度报告:感谢您让这一切成为可能
⏱️阅读时长 7 分钟 | 2025 年,在您的帮助下,我们向 329,000 人提供了独立、公正的亨廷顿舞蹈症(HD)研究新闻。我们的 2025 年度报告现已发布。请查看我们共同取得的成果,并考虑支持我们继续前行。
-

修正食谱:减少亨廷顿蛋白的一个片段
⏱️阅读时长 7 分钟 | 在最近的一篇论文中,科学家们针对亨廷顿蛋白信息中的一个小而有害的片段 (HTT1a) 对 HD 小鼠进行了研究。与针对全长 HTT 相比,这种方法减少了有毒蛋白质团块并延缓了遗传变化。
-

护理大难题:亨廷顿舞蹈症的“优质”护理究竟是什么样的
⏱️阅读时间 8 分钟 | 亨廷顿舞蹈症的“优质护理”是什么样的?荷兰的一项新研究咨询了家庭护理人员和专业护理人员,揭示了他们在实践中体验到的差异。
-

用 CRISPR 直击要害
⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 一项新研究利用“自切换”基因剪刀,针对小鼠亨廷顿舞蹈症的根本原因进行治疗——即使在症状开始后也是如此。