反义的
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新型 POINT-HD 亨廷顿蛋白降低试验的首批受试者已开始给药
POINT-HD 已开始为首批受试者注射药物 RG6496,这标志着一种新型选择性亨廷顿蛋白降低疗法迈出了早期但重要的一步。
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DNA 上的拔河:亨廷顿舞蹈症重复序列如何增长与缩减
来自瑞士的一项新研究揭示了我们细胞内的亨廷顿舞蹈症基因中,CAG 重复序列数量是如何增长或缩减的。
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SOM3355 在 EMA 和 FDA 均表示支持下迈向三期临床试验
SOM3355 是一种用于帮助管理亨廷顿病症状的药物,已获得 EMA 关于孤儿药认定的积极意见,并且该公司在与 FDA 举行二期临床试验结束会议后,与 FDA 达成了一致。一项全球三期临床试验预计将于 2026 年启动。
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揭开 DNA 修复的秘密
MutSβ 分子机器的结构为我们提供了更多关于 CAG 重复扩增机制及其靶向方法的线索。
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亨廷顿氏病的冰山有多大?
我们可以通过基因检测计算出诊所里有多少人患有亨廷顿氏病,但有多少人带有亨廷顿氏病基因却从未被医生诊断出来呢?一种新的数学方法试图重新审视这个棘手的问题。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第 3 天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第三天的所有最新高清新闻。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第二天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第二天的所有最新高清新闻。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第一天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第一天的所有最新高清新闻。
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2025 HDBuzz 奖:当良好的亨廷汀消失时:向设计安全的 HD 治疗方法迈出一步
我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主!一项新研究指出了过去高清试验失败的原因之一。好消息是什么?这指明了通往更安全药物的道路,让我们更接近有效的疗法。
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2025 HDBuzz 奖:在前线信任细胞的霍尔监测器
我们很荣幸地宣布克洛伊-兰里奇(Chloe Langridge)成为2025年HDBuzz奖得主!一种名为 SGTA 的蛋白质有望成为 HD 治疗的靶点。研究人员发现,提高细胞中 SGTA 的水平有助于减轻 HD 的症状。