⏱️阅读时长 7 分钟 | 2025 年，在您的帮助下，我们向 329,000 人提供了独立、公正的亨廷顿舞蹈症（HD）研究新闻。我们的 2025 年度报告现已发布。请查看我们共同取得的成果，并考虑支持我们继续前行。

治疗一年后，SKY-0515 继续降低亨廷顿蛋白水平，并在亨廷顿病的体征和症状方面显示出令人鼓舞的趋势。一项更大规模的试验正在招募中，以确定该药物是否能真正减缓亨廷顿病的进展

⏱️阅读时长 8 分钟 | 2026 年 5 月：votoplam 试验的 2 年数据表明疾病进展可能放缓；AMT-130 前往英国进行监管审查；猪模型揭示免疫细胞入侵 HD 大脑；以及新科学研究聚焦于毒性亨廷顿蛋白片段。

⏱️ 预计阅读时间 5 分钟 | 最近的一项研究表明，加强大脑自身的清理系统可以减缓亨廷顿舞蹈症的进程。

⏱️ 阅读时间 5 分钟 | Prilenia 已于 6 个月前（即 2025 年 11 月）悄然撤回了 pridopidine 的欧洲上市审批申请，此前欧洲药品管理局 (EMA) 已建议拒绝该药物。以下是事件的经过，以及为什么您直到现在才听说此事。

⏱️阅读时长 7 分钟 | 最近一项针对猪的研究表明，亨廷顿病患者的大脑可能正遭受人体自身免疫系统的攻击。结果显示，入侵的细胞毒性 T 细胞可能会导致亨廷顿病的神经退行性变，这提示了一条新的治疗途径。

⏱️阅读时间 8 分钟 | 亨廷顿舞蹈症的“优质护理”是什么样的？荷兰的一项新研究咨询了家庭护理人员和专业护理人员，揭示了他们在实践中体验到的差异。

⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英国为其亨廷顿舞蹈症（HD）基因疗法寻求批准。以下是这一举措的意义以及未来可能的走向。

⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votoplam 的 2 年期数据。第 2 阶段受试者的疾病进展减缓了高达 52%。以下是数据所显示的成果、尚且缺失的信息以及 3 期临床试验的开展情况。