UniQure 收到 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要，社区支持依然强劲
UniQure 收到了 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要。虽然没有新的进展，但社区的反响非常强烈，已有…
2025 年 12 月 4 日，uniQure 宣布他们已收到最终会议纪要了 10 月 29 日与 FDA 举行的关于 AMT-130 的生物制品许可申请 (BLA) 预备会议的纪要。纪要证实了11 月初报道的内容：FDA 目前认为，I/II 期数据不太可能提供支持此时提交 BLA 所需的主要证据。
虽然最新的新闻稿没有提供超出我们已知信息的新信息，但它确实代表了一个重要的程序步骤。uniQure 现在拥有 FDA 会议的正式书面记录，这将对他们规划前进道路至关重要。
下一步是什么
UniQure 表示，他们正在认真评估 FDA 的反馈意见，并计划在 2026 年第一季度紧急请求与该机构举行后续会议。这次会议对于准确了解 FDA 需要哪些额外的证据或分析至关重要。
UniQure 的首席执行官 Matt Kapusta 强调了公司的承诺：“我们致力于与 FDA 合作，尽快将 AMT-130 推进到患者及其家人手中。在过去的几周里，我们看到了来自亨廷顿舞蹈病社区的支持，包括患者、家人、护理人员、临床医生和倡导者，这更加强调了亨廷顿舞蹈病领域未被满足的迫切需求。”
UniQure 表示，他们正在认真评估 FDA 的反馈意见，并计划在 2026 年第一季度紧急请求与该机构举行后续会议。
社区的回应
HD 社区并没有对 FDA 在短短 5 个月前就改变立场的剧变保持沉默，当时他们表示，正在进行的试验的数据足以支持加速批准。
为了应对这一充满挑战的时刻，主要的 HD 倡导组织齐聚一堂，发布了一份团结声明 (见下面的“更多信息”部分)。Help4HD、HDReach、美国亨廷顿舞蹈病协会、亨廷顿舞蹈病基金会和亨廷顿舞蹈病青年组织已承诺合作，以支持受 HD 影响者的声音，特别是在与 FDA 等监管机构沟通时。这种合作将侧重于影响目前正在开发的多种 HD 治疗方法的更广泛的共同优先事项，确保家庭的实际经历在监管讨论中得到倾听和体现。
多个敦促 FDA 坚持其 AMT-130 加速批准途径的 Change.org 请愿书已获得显着势头，在几周内收集了来自家庭、护理人员和倡导者的数万个签名——在撰写本文时为 41,805 个。这些请愿书及其强有力的支持突显了 HD 领域未被满足的迫切需求，以及监管不确定性对最终看到希望曙光的家庭造成的毁灭性影响。
如果您尚未签署这些请愿书并希望表达您的声音，您可以在这里找到它们：
数据依然强劲
至关重要的是要记住，FDA 的立场并没有改变临床数据本身。与匹配的对照组相比，AMT-130 似乎仍然显示疾病进展减缓了 75%，这是我们见过的 HD 疾病改善疗法的最有力证据。自 2022 年 12 月以来，该治疗方法继续显示出可控的安全性，没有报告新的与药物相关的严重不良事件。
展望美国以外的地区
虽然美国的监管道路遇到了意想不到的障碍，但 AMT-130 继续在世界其他地区推进。UniQure 表示，他们正在与欧盟和英国的监管机构进行讨论。
如果 AMT-130 在这些地区获得批准，它将使全球的 HD 患者受益，因为来自任何监管辖区的临床数据都会加强证据基础，并最终支持在其他地方获得批准。
虽然时间表比我们希望的要不确定，但为 HD 社区带来有效的疾病改善疗法的目标仍然坚定不移，而且很明显，HD 社区已准备好站起来并为实现这一目标而奋斗。
为什么这很重要
监管方面的反复对 HD 社区来说在情感上是令人疲惫的，我们与您分担挫折。但是，这并不是 AMT-130 的终点。正如我们之前所说，这代表了 HD 药物开发的“保存点”，一个存在可靠证据的地方，我们可以以此为基础，从中学习并向前推进。无论监管时间表如何，显示 HTT 降低似乎可以减缓疾病进展的数据仍然是一项具有里程碑意义的成就。
UniQure 已表示致力于完成 AMT-130 的整个过程。该公司拥有正式的会议纪要，他们正在准备紧急的后续讨论，并且他们正在探索多种监管途径。虽然时间表比我们希望的要不确定，但为 HD 社区带来有效的疾病改善疗法的目标仍然坚定不移，而且很明显，HD 社区已准备好站起来并为实现这一目标而奋斗。
我们将继续密切关注事态发展，并在出现新信息时及时通知 HD 社区。
摘要
- UniQure 收到了 10 月 29 日会议的 FDA 正式会议纪要，确认 I/II 期数据目前不太可能支持 BLA 提交
- 公司计划在 2026 年第一季度请求与 FDA 举行紧急后续会议，以确定前进道路
- 主要的 HD 倡导组织发布了团结声明，提议与监管机构协调工作
- 社区请愿书收集了 41,805 多个签名，敦促 FDA 坚持加速批准途径
- 临床数据保持不变：AMT-130 似乎可以减缓疾病进展 75%，并且具有强大的安全性
- UniQure 正在欧盟和英国推进监管讨论，作为平行途径
- 这代表监管延迟，而不是 AMT-130 开发的终结
更多信息
