亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息
用通俗的语言 由科学家撰写
为了全球HD社区而设
PTC Therapeutics和uniQue带来关于其降低亨廷顿蛋白试验的最新消息
Voyager取消原计划的HD临床试验
最近关于基因编辑方法(CRISPR)的一系列研究引起了人们对这个技术是否适用于治疗遗传疾病(比如亨廷顿舞蹈症)的担忧。
FDA批准AMT-130疗法IND申请
降低亨廷顿蛋白疗法汇总
基因编辑工具的使用让这些更靠近HD临床
最近媒体都在铺天盖地地报道CRISPR,一种基因编辑技术,是希望还是炒作呢?
在亨廷顿病的细胞和小鼠模型中应用锌指药物,成功的降低的有害蛋白的产生
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