文章主题：基因治疗

来自PTC Therapeutics和uniQue关于其降低亨廷顿蛋白试验的最新消息

来自PTC Therapeutics和uniQue关于其降低亨廷顿蛋白试验的最新消息

PTC Therapeutics和uniQue带来关于其降低亨廷顿蛋白试验的最新消息

Dr Leora Fox 和 Dr Rachel Harding | 2023年7月31日

来自Voyager 药企最近的基因治疗新闻通告

来自Voyager 药企最近的基因治疗新闻通告

Voyager取消原计划的HD临床试验

Dr Leora Fox 和 Dr Sarah Hernandez | 2021年9月29日

谨慎使用基因编辑技术CRISPR

谨慎使用基因编辑技术CRISPR

最近关于基因编辑方法（CRISPR）的一系列研究引起了人们对这个技术是否适用于治疗遗传疾病（比如亨廷顿舞蹈症）的担忧。

Dr Rachel Harding | 2020年8月18日

Uniqure公司领先HD基因治疗

Uniqure公司领先HD基因治疗

FDA批准AMT-130疗法IND申请

Dr Jeff Carroll | 2019年2月12日

降低亨廷顿蛋白疗法汇总

降低亨廷顿蛋白疗法汇总

降低亨廷顿蛋白疗法汇总

Dr Jeff Carroll | 2018年12月13日

HD基因编辑技术哪家强？

HD基因编辑技术哪家强？

基因编辑工具的使用让这些更靠近HD临床

Mr. Shawn Minnig | 2016年11月07日

这项新突破可以帮助治疗亨廷顿舞蹈症（HD）吗？

这项新突破可以帮助治疗亨廷顿舞蹈症（HD）吗？

最近媒体都在铺天盖地地报道CRISPR，一种基因编辑技术，是希望还是炒作呢？

Dr Jeff Carroll | 2016年3月16日

赋予亨廷顿病一只“手”？两个研究团队报道了锌指结构药物在细胞和老鼠实验中的成功。

赋予亨廷顿病一只“手”？两个研究团队报道了锌指结构药物在细胞和老鼠实验中的成功。

在亨廷顿病的细胞和小鼠模型中应用锌指药物，成功的降低的有害蛋白的产生

Professor Ed Wild | 2012年11月25日