反义的

来自瑞士的一项新研究揭示了我们细胞内的亨廷顿舞蹈症基因中，CAG 重复序列数量是如何增长或缩减的。

SOM3355 是一种用于帮助管理亨廷顿病症状的药物，已获得 EMA 关于孤儿药认定的积极意见，并且该公司在与 FDA 举行二期临床试验结束会议后，与 FDA 达成了一致。一项全球三期临床试验预计将于 2026 年启动。

我们可以通过基因检测计算出诊所里有多少人患有亨廷顿氏病，但有多少人带有亨廷顿氏病基因却从未被医生诊断出来呢？一种新的数学方法试图重新审视这个棘手的问题。

了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第三天的所有最新高清新闻。

了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第二天的所有最新高清新闻。

了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第一天的所有最新高清新闻。

我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主！一项新研究指出了过去高清试验失败的原因之一。好消息是什么？这指明了通往更安全药物的道路，让我们更接近有效的疗法。

我们很荣幸地宣布克洛伊-兰里奇（Chloe Langridge）成为2025年HDBuzz奖得主！一种名为 SGTA 的蛋白质有望成为 HD 治疗的靶点。研究人员发现，提高细胞中 SGTA 的水平有助于减轻 HD 的症状。

在 uniQure 的最新报告中，他们称其实验性基因疗法 AMT-130 有可能在关键的临床研究中延缓亨廷顿氏病的进展。