反义的
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揭开 DNA 修复的秘密
阅读时长 6 分钟
MutSβ 分子机器的结构为我们提供了更多关于 CAG 重复扩增机制及其靶向方法的线索。
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亨廷顿氏病的冰山有多大？
阅读时长 10 分钟
我们可以通过基因检测计算出诊所里有多少人患有亨廷顿氏病，但有多少人带有亨廷顿氏病基因却从未被医生诊断出来呢？一种新的数学方法试图重新审视这个棘手的问题。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第 3 天
阅读时长 30 分钟
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第三天的所有最新高清新闻。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第二天
阅读时长 23 分钟
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第二天的所有最新高清新闻。
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第一天
阅读时长 11 分钟
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第一天的所有最新高清新闻。
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2025 HDBuzz 奖：当良好的亨廷汀消失时：向设计安全的 HD 治疗方法迈出一步
阅读时长 7 分钟
我们很荣幸地宣布 Gravity Guignard 成为 2025 年 HDBuzz 大奖得主！一项新研究指出了过去高清试验失败的原因之一。好消息是什么？这指明了通往更安全药物的道路，让我们更接近有效的疗法。
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2025 HDBuzz 奖：在前线信任细胞的霍尔监测器
阅读时长 5 分钟
我们很荣幸地宣布克洛伊-兰里奇（Chloe Langridge）成为2025年HDBuzz奖得主！一种名为 SGTA 的蛋白质有望成为 HD 治疗的靶点。研究人员发现，提高细胞中 SGTA 的水平有助于减轻 HD 的症状。
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第一块多米诺骨牌倒下AMT-130 基因疗法在具有里程碑意义的试验中减缓亨廷顿氏症的进程
阅读时长 15 分钟
在 uniQure 的最新报告中，他们称其实验性基因疗法 AMT-130 有可能在关键的临床研究中延缓亨廷顿氏病的进展。
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2025 HDBuzz 奖：当修复团队崩溃时：扩展的亨廷汀如何破坏 DNA 修复
阅读时长 8 分钟
我们很荣幸地宣布穆斯塔法-梅卡里（Mustafa Mehkary）成为2025年度HDBuzz奖得主！新的研究结果表明，亨廷蛋白是细胞DNA修复团队中的关键角色。在HD患者中，DNA修复团队会分崩离析，造成DNA损伤并敲响警钟。
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SKY-0515在最新试验中降低亨廷顿氏病患者的亨廷廷蛋白含量
阅读时长 8 分钟
SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供了一种双管齐下的方法。SKY-0515 目前正在进行更大规模的 2/3 期试验。