反义的
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罗氏在结果令人失望后终止了两项亨廷顿舞蹈症药物项目
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罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物：tominersen 和 RG6496。这标志着 HD 临床研究中一个重要章节的遗憾收场。
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您的 DNA 不应让您失去保险：亨廷顿病家庭需要了解的信息
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澳大利亚刚刚创造了历史，禁止人寿保险公司利用基因检测结果对您不利。但对于其他国家的亨廷顿病 (HD) 家庭来说，旨在提供保护的法律尚未跟上科学发展的步伐。让我们来详细分析一下您需要了解的内容。
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尘埃落定：uniQure 计划向 FDA 提交 AMT-130 的许可申请
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在经历了动荡的一年后，uniQure 分享了令人振奋的消息：FDA 已同意将其 I/II 期研究数据作为申请基础，这可能促成 AMT-130 在美国的获批。
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HDBuzz 2025 年度报告：感谢您让这一切成为可能
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2025 年，在您的帮助下，我们向 329,000 人提供了独立、公正的亨廷顿舞蹈症（HD）研究新闻。我们的 2025 年度报告现已发布。请查看我们共同取得的成果，并考虑支持我们继续前行。
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修正食谱：减少亨廷顿蛋白的一个片段
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在最近的一篇论文中，科学家们针对亨廷顿蛋白信息中的一个小而有害的片段 (HTT1a) 对 HD 小鼠进行了研究。与针对全长 HTT 相比，这种方法减少了有毒蛋白质团块并延缓了遗传变化。
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护理大难题：亨廷顿舞蹈症的“优质”护理究竟是什么样的
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亨廷顿舞蹈症的“优质护理”是什么样的？荷兰的一项新研究咨询了家庭护理人员和专业护理人员，揭示了他们在实践中体验到的差异。
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用 CRISPR 直击要害
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一项新研究利用“自切换”基因剪刀，针对小鼠亨廷顿舞蹈症的根本原因进行治疗——即使在症状开始后也是如此。
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人工智能作为诊断工具进入亨廷顿舞蹈症领域
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从预测症状发作到通过智能手表追踪运动变化，人工智能工具正被应用于研究中。以下是我们的现状，以及为什么亨廷顿舞蹈症是这些方法的有力候选者。
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阻断毒性片段：新的小鼠研究强调了 HTT1a 在亨廷顿舞蹈症中的重要性
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针对 HD 小鼠模型的新研究指向了一个关键元凶：一种名为 HTT1a 的小片段。降低 HTT1a 水平成功延迟了 HD 模型小鼠的疾病体征，这或许将塑造下一代降低 HTT 的疗法。
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2026 年亨廷顿舞蹈症治疗大会 – 第 1 天
阅读时长 32 分钟
HDBuzz 正在参加 CHDI 的亨廷顿舞蹈症治疗大会，准备为您带来该领域最新研究的实时更新。准备好迎接激动人心的科学进展吧！