反义的

Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息，即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种 ASO 未能成功降低突变型亨廷顿蛋白。

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，但投资者似乎感到失望。这有些令人困惑 – 我们确切知道些什么？

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的公告。

终于有一项大型研究表明了儿童期亨廷顿舞蹈症的样子。这将帮助我们确定新药是否也对儿童有效

基因组编辑技术（锌指和 CRISPR）的研究使这些工具更接近于在亨廷顿病临床试验中使用

《电讯报》发表了一篇关于亨廷顿蛋白降低试验的令人困惑的报道，但新的进展正在发生！

重大公告：首批 HD 患者接受基因沉默药物治疗

一项针对亨廷顿病的令人振奋的治疗方案临床试验计划于2015年开展。第一步是确保其安全性。