临床试验

⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英国为其亨廷顿舞蹈症（HD）基因疗法寻求批准。以下是这一举措的意义以及未来可能的走向。

⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votoplam 的 2 年期数据。第 2 阶段受试者的疾病进展减缓了高达 52%。以下是数据所显示的成果、尚且缺失的信息以及 3 期临床试验的开展情况。

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 全功能能力评分（Total Functional Capacity score）在亨廷顿舞蹈症研究中已使用了数十年。本文将介绍它的衡量指标、局限性，以及它为何处于一项备受期待的临床试验的核心地位。

⏱️ 阅读时长 7 分钟 | 一项研究通过腕部传感器追踪了亨廷顿舞蹈症（HD）患者为期一周的手臂运动，并能区分患者与非患者。这类技术可能会改变我们在临床试验中衡量药物疗效的方式。

⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 一款口服亨廷顿舞蹈症药物在澳大利亚获得了加速批准的资格。这尚未获得正式批准，但它为这款每日一次的药丸尽早惠及亨廷顿舞蹈症患者开辟了一条更快的路径。

⏱️ 阅读时长 10 分钟 | FDA 希望在批准 AMT-130 在美国用于治疗亨廷顿舞蹈症之前获得更多数据。2026 年 3 月，uniQure 在一份更新中分享称，目前的 I/II 期数据对该机构而言尚不充分。可能需要进行一项新的随机、伪手术对照试验。

⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Vico Therapeutics 的亨廷顿病药物 VO659 目前正在进行每年仅给药两次的测试，且美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该药物于今年晚些时候在美国开展临床试验。

⏱️阅读时长 10 分钟 | VIBRANT-HD 试验的结果现已发表在同行评审期刊上。该试验测试了口服药物 branaplam，该药降低了 HTT，但存在严重的安全性问题，最终导致试验中止。

Skyhawk Therapeutics 分享了 SKY-0515 的结果，这是一种旨在降低亨廷顿蛋白的药物。该药物通常是安全的，在测试的最高剂量下，血液中亨廷顿蛋白的降低了 60%。随着更大规模的试验继续进行，这些数据是一个令人鼓舞的步骤。

⏱️6 分钟阅读 | 您是否想知道何时可以获得亨廷顿舞蹈症临床试验的最新进展？HDBuzz 试验追踪器以清晰的时间线展示了亨廷顿舞蹈症试验的未来进展，并在您需要时在我们的文章中提供更深入的解释。