临床试验

在 uniQure 的最新报告中，他们称其实验性基因疗法 AMT-130 有可能在关键的临床研究中延缓亨廷顿氏病的进展。

SKY-0515是一种口服药物，它能安全地降低HD患者体内的亨廷汀蛋白，还能降低PMS1。这为治疗 HD 提供了一种双管齐下的方法。SKY-0515 目前正在进行更大规模的 2/3 期试验。

几十年来，普利多哌啶一直作为一种潜在的 HD 治疗方法接受测试。大型 PROOF-HD 试验并未达到其主要目标，但其结果现已公布。通过发表，可以获得全部数据，帮助 HD 社区从这项研究中吸取经验教训。

欧洲药品管理局（EMA）已拒绝 pridopidine 在欧洲用于亨廷顿舞蹈症（HD）治疗的申请。虽然这一结果令人失望，但与临床试验数据是一致的。Prilenia 公司计划开展进一步研究，尽管遭遇挫折，2025 年的 HD 研究仍将继续保持势头并带来希望。

FDA 已批准 valbenazine（商品名 INGREZZA）用于治疗亨廷顿舞蹈症的运动症状

PTC Therapeutics 和 uniQure 都分享了各自临床试验的最新进展，旨在测试不同的亨廷顿蛋白降低方法。我们将探讨这两项研究中公布的数据，以及这对亨廷顿病患者家属意味着什么。

对于亨廷顿病群体而言，一个非常需要的好消息是，Neurocrine Bioscience 公司的 KINECT-HD 试验表明，使用缬苯那嗪治疗可显著减少称为舞蹈症的非自主运动

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但从长远来看，这可能带来更少侵入性的药物，而且还有许多其他公司正在研发亨廷顿病基因治疗。

Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息，即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种 ASO 未能成功降低突变型亨廷顿蛋白。

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。