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超级计算机中的故障
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UniQure 获得 FDA A 类会议：这对 AMT-130 意味着什么
⏱️6 分钟阅读 | UniQure 获得 FDA A 类会议，这是一项针对紧急问题的高优先级讨论。在 30 …
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2025 年：年度回顾
⏱️34 分钟阅读 | 在我们迎来 2026 年之际，让我们回顾一下具有里程碑意义的临床试验结果、研究进展、监…
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少有人走的路：减少亨廷顿蛋白的生成如何改变体细胞不稳定性并可能延缓症状
随着 HD 基因的使用，CAG 重复序列会随着时间的推移而变长，就像旧路上不断增多的坑洼和裂缝。新研究发现，阻…
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DNA 上的拔河：亨廷顿舞蹈症重复序列如何增长与缩减
来自瑞士的一项新研究揭示了我们细胞内的亨廷顿舞蹈症基因中，CAG 重复序列数量是如何增长或缩减的。
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UniQure 收到 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要，社区支持依然强劲
UniQure 收到了 FDA 关于 AMT-130 的会议纪要。虽然没有新的进展，但社区的反响非常强烈，已有…
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通过肠道喂养大脑：益生元如何影响亨廷顿病
亨廷顿病小鼠模型的研究表明，益生元（为肠道细菌提供营养的食物）可能改善肠道健康和神经系统症状。
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一种老药，新用途：舍曲林通过调控蛋白质生产可能减轻亨廷顿病的负担
新研究表明，抗抑郁药舍曲林可能改善亨廷顿病患者的功能，预防小鼠的运动问题，并稳定蛋白质生产。这种常见药物是否能…
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2025 年 11 月：本月亨廷顿病研究进展
从干细胞“牙仙疗法”到基因疗法障碍和新的遗传学见解，11 月对亨廷顿病研究来说是重要一个月。在我们的月度总结中…
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折叠 12 英尺长的袖子的衬衫：了解亨廷顿舞蹈病中的蛋白质折叠
在最近发表于《自然通讯》上的一篇文章中，一个研究团队调查了一种新的方法，以改善亨廷顿舞蹈病中的蛋白质折叠过程，…
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SOM3355 在 EMA 和 FDA 均表示支持下迈向三期临床试验
SOM3355 是一种用于帮助管理亨廷顿病症状的药物，已获得 EMA 关于孤儿药认定的积极意见，并且该公司在与…