Huntington’s disease research news.

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  • 寻找捷径:亨廷顿蛋白降低疗法的新路径

    寻找捷径:亨廷顿蛋白降低疗法的新路径

最新消息

  • 捕捉巨型蛋白:抓取亨廷顿蛋白的五种新方法

    捕捉巨型蛋白:抓取亨廷顿蛋白的五种新方法

    ⏱️阅读时间 8 分钟 | 科学家们筛选了超过一万亿个微小的环状蛋白片段,以寻找能够抓住亨廷顿蛋白的片段。他们直接从细胞中捕获了亨廷顿蛋白,并发现它几乎总是与一个名为 HAP40 的伙伴配对。

  • 魔镜,魔镜,告诉我:亨廷顿舞蹈症患者自我意识的变化

    魔镜,魔镜,告诉我:亨廷顿舞蹈症患者自我意识的变化

    ⏱️阅读时间 6 分钟 | 一项新研究表明,亨廷顿舞蹈症(HD)患者甚至在早期阶段就会出现对自身疾病症状的认知能力下降(被称为“病感失认症”)。研究结果强调,了解症状的进展需要从多个视角的考量。

  • 不仅仅是食物:亨廷顿舞蹈症患者进食面临的隐形挑战

    不仅仅是食物:亨廷顿舞蹈症患者进食面临的隐形挑战

    ⏱️阅读时长 8 分钟 | 亨廷顿舞蹈症(HD)患者通常会经历非自愿的体重减轻。最近的一篇文章指出了 HD 对进食和体重维持影响的相关挑战,并探讨了家庭和专业人士如何应对这些挑战。

  • 罗氏在结果令人失望后终止了两项亨廷顿舞蹈症药物项目

    罗氏在结果令人失望后终止了两项亨廷顿舞蹈症药物项目

    ⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物:tominersen 和 RG6496。这标志着 HD 临床研究中一个重要章节的遗憾收场。

  • 我们终于要拥有梦寐以求的 PET 了吗?

    我们终于要拥有梦寐以求的 PET 了吗?

    ⏱️阅读时长 7 分钟 | 在过去的 20 年里,PET 示踪剂一直是阿尔茨海默病研究领域的游戏规则改变者,它使无需侵入性程序即可观察大脑中的淀粉样蛋白斑块成为可能。那么,亨廷顿舞蹈症的情况又如何呢?

  • Skyhawk 进一步分享 SKY-0515 数据详情,并展望美国临床试验范围的扩大

    Skyhawk 进一步分享 SKY-0515 数据详情,并展望美国临床试验范围的扩大

    ⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Skyhawk 的 SKY-0515 最新 12 个月数据已出炉,构成 cUHDRS 的所有四项指标均处于或高于基线水平,优于预期的自然衰退。此外,本文还将首次探讨美国临床试验站点的扩展情况。

  • 2026 年 6 月:亨廷顿舞蹈症研究月报

    2026 年 6 月:亨廷顿舞蹈症研究月报

    ⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 临床方面,我们收到了 uniQure 关于其近期 FDA 会议的消息,一项干细胞试验为首位受试者完成了给药,Skyhawk 分享了 SKY-0515 的数据。实验室方面,在 DNA 层面减缓 HD 的科学研究正在不断深入。

  • 使用 PROTACs 进行精准修剪:选择性靶向毒性亨廷顿蛋白

    使用 PROTACs 进行精准修剪:选择性靶向毒性亨廷顿蛋白

    ⏱️阅读时间 6 分钟 | PROTACs 就像一种精准的修剪工具,在修剪掉毒性亨廷顿蛋白的同时,保持健康形态的蛋白完好无损。在细胞和亨廷顿病小鼠中,这种靶向清理改善了健康状况并减缓了疾病特征。

  • 您的 DNA 不应让您失去保险:亨廷顿病家庭需要了解的信息

    您的 DNA 不应让您失去保险:亨廷顿病家庭需要了解的信息

    ⏱️阅读时长 13 分钟 | 澳大利亚刚刚创造了历史,禁止人寿保险公司利用基因检测结果对您不利。但对于其他国家的亨廷顿病 (HD) 家庭来说,旨在提供保护的法律尚未跟上科学发展的步伐。让我们来详细分析一下您需要了解的内容。

  • 尘埃落定:uniQure 计划向 FDA 提交 AMT-130 的许可申请

    尘埃落定:uniQure 计划向 FDA 提交 AMT-130 的许可申请

    ⏱️ 阅读时长 9 分钟 | 在经历了动荡的一年后,uniQure 分享了令人振奋的消息:FDA 已同意将其 I/II 期研究数据作为申请基础,这可能促成 AMT-130 在美国的获批。