亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息 用通俗的语言 由科学家撰写 为了全球HD社区而设

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在亨廷顿病病人血细胞中的给人启迪的发现

在亨廷顿病病人血细胞中的给人启迪的发现

Dr Jeff Carroll在2012年12月13日

在基因沉默治疗朝着临床应用前进的同时,一个新的问题出现了:我们怎么能够知道治疗起作用了呢?我们怎么能够知道病人体内的亨廷顿蛋白水平降低了呢?在伦敦和巴塞尔的新研究证明了在血液样品中,亨廷顿蛋白是可以被检测到的,并且其水平会随着疾病进程而变化。

赋予亨廷顿病一只“手”?两个研究团队报道了锌指结构药物在细胞和老鼠实验中的成功。

赋予亨廷顿病一只“手”?两个研究团队报道了锌指结构药物在细胞和老鼠实验中的成功。

Dr Ed Wild在2012年11月25日

HD治疗中非常有前景的一种治疗措施是,设计一种能告诉细胞减少有害的突变亨廷顿蛋白生成的药物。迄今,大多数致力于降低亨廷顿蛋白生成的研究主要集中在信使RNA,而不是信使RNA的来源——DNA。现在,两个独立的研究小组在HD小鼠实验中获得的成功,推动了直接作用于HD基因的“锌指”药物的发展。如今,处于这项技术的早期,试问:我们了解了什么?我们又将面临哪些挑战?

锂在治疗亨廷顿病方面获得了第二次机会

锂在治疗亨廷顿病方面获得了第二次机会

Carly Desmond在2012年10月27日

锂,做为药物研发途径中一种新型的,更安全的给药方式,第二次获得了用来治疗亨廷顿病的机会。一种老药的长期治疗会阻止或减缓亨廷顿病病人的神经退化过程吗?

用单链核糖核酸基因沉默瞄准亨廷顿基因信使

用单链核糖核酸基因沉默瞄准亨廷顿基因信使

Dr Nayana Lahiri在2012年10月12日

经过在药物开发方面的跳跃式进展之后,我们比任何时候都更接近于进行降低或者沉默亨廷顿基因的人体临床试验以作为亨廷顿病的治疗方法。更新,更好,更安全的技术总是更受欢迎的;而单链核糖核酸基因沉默的宣告引起了很大反响。这到底是些什么?

导致亨廷顿病的变异基因会影响儿童的成长吗?

导致亨廷顿病的变异基因会影响儿童的成长吗?

Dr Ed Wild在2012年10月06日

亨廷顿基因和亨廷顿蛋白在我们体内各处都是很活跃的,亨廷顿病人在症状显现以后,一个众所周知的问题就是体重减轻。多年来,携带这个可以导致亨廷顿病的变异基因的人与那些没有携带变异基因的人看起来是一样的,感受也是一样的。目前一项小型研究指出携带亨廷顿病变异基因的儿童在成长过程中和没有携带亨廷顿变异基因的儿童相比会有一些轻微的差别。这些差别是真的吗,它们意味着什么?

高功率大脑扫描显示亨廷顿病病人脑中的钠水平有改变

高功率大脑扫描显示亨廷顿病病人脑中的钠水平有改变

Dr James Cole在2012年9月11日

通过在亨廷顿病研究中第一次使用一项新的大脑扫描技术,研究者们发现亨廷顿病病人大脑中的钠含量有所升高。但是这升高的钠意味着什么?我们的大脑中为什么存在着钠?为什么这些钠不止是以盐的形式存在?为什么“咸的大脑”是不好的?

亨廷顿病和癌症之间有什么联系?

亨廷顿病和癌症之间有什么联系?

Dr Jeff Carroll在2012年8月16日

在一般人群中,癌症是最令人恐惧的杀手之一。由于亨廷顿病家族面临更为明显的危险,他们往往忽略了自己同样有罹患癌症的可能性。导致亨廷顿病的基因突变也许和罹患癌症的风险有关,这也许能帮助我们更好的理解这两种疾病。