Prilenia 撤回 Pridopidine 的欧洲上市审批申请

HDBuzz 的资深读者可能还记得我们 2024 年 9 月发表的关于 pridopidine 在亨廷顿舞蹈症 (HD) 研究中漫长历史的文章。在那篇文章中，我们介绍了该药物经历的四项临床试验——MermaiHD、HART、PRIDE-HD 和 PROOF-HD，但这些试验均未达到其主要终点。我们还报道了 Prilenia 向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了 pridopidine（商品名为 Nurzigma）的上市申请。我们当时指出，提交申请是每种药物都会经历的步骤，无论最终获批还是被拒绝，社区在得出结论之前应等待评估结果的公布。

现在我们有了答案。

临床试验数据分析

在 PROOF-HD 试验完成后，Prilenia 对其结果进行了详细分析，以寻找试验数据中任何获益的信号。其中一项分析侧重于未服用抗多巴胺能药物 (ADM) 的受试者亚组，ADM 是 HD 中常用于控制舞蹈症和行为症状的药物，如丁苯那嗪或利培酮。

当 PROOF-HD 的结果于 2025 年 9 月发表在《自然医学》杂志上时，我们对此进行了深入报道。正是基于这个未服用 ADM 的亚组（不到原始 499 名 PROOF-HD 受试者的一半），Prilenia 提出了 EMA 申请，专门寻求为未服用 ADM 的早期 HD 成年患者提供审批。

申请与 EMA 审查

2024 年 9 月，Prilenia 向 EMA 提交了 Nurzigma 的上市许可申请 (MAA)，这是 pridopidine 提交审批的商品名。上市许可在欧洲相当于美国的 FDA 批准，授予公司在欧盟成员国商业销售药物的权利。

EMA 的人用药品委员会 (CHMP) 是负责评估新药的专家小组，他们进行了全面评估。该评估于 2025 年 7 月结束，当时 CHMP 建议拒绝授予上市许可。

该机构发现，无论是主要的 PROOF-HD 试验还是亚组分析，都没有充分证明其有效性，且该药物不符合有条件上市许可的标准。有条件上市许可是为针对需求未得到满足且有初步获益证据的罕见病药物而设计的较低门槛路径。

在该建议发布后，Prilenia 行使了要求重新审查的权利，这是任何申请人都可以选择的标准程序选项。

撤回

2025 年 11 月 7 日，Prilenia 在重新审查完成前撤回了申请。

在发给 EMA 的信函（见下文）中，该公司表示，撤回申请是基于需要收集额外的临床数据，以解决 CHMP 提出的问题。信中还指出，Prilenia 保留未来就 pridopidine 在 HD 或其他适应症方面提交申请的权利。

为什么您现在才听说这件事

HDBuzz 在 2026 年 5 月（即撤回 6 个月后）报道此事，是因为 Prilenia 没有发布公开公告。我们是在查阅 EMA 公开的监管记录时，偶然得知了这一结果。

我们坚信，无论监管过程的结果如何，HD 社区都有权知晓。虽然 Prilenia 在撤回申请时没有发布公开公告，但这在监管过程的这一阶段并不罕见。

然而，公司公告的缺失确实意味着社区可能没有听说。确保 HD 社区能够全面了解他们在临床试验中协助推进的药物现状，正是我们工作的一部分。

这意味着什么

对于目前正在参加 pridopidine 临床试验或同情使用计划的人来说，此次撤回没有影响；这些计划将继续进行，不受影响。

对于更广泛的 HD 社区而言，这一结果与十五年多临床测试的全部证据是一致的。EMA 的独立专家评估得出了与试验数据支持的相同结论：即 pridopidine 治疗 HD 患者的有效性尚未达到批准所需的标准。

我们意识到这令人失望，特别是对于那些在试验期间感到从 pridopidine 中获益的人。这些体验是真实的。然而，监管批准要求在患者群体中严谨地证明获益，以便让每一位接受治疗的人都能对其充满信心。

摘要

• Pridopidine (Nurzigma) 于 2024 年年中向 EMA 提交了欧洲上市许可申请
• 欧洲审查委员会于 2025 年 7 月完成评估，并建议拒绝批准，认为 PROOF-HD 和亚组分析均未证明其有效性
• Pridopidine 也不符合有条件上市许可的标准
• Prilenia 要求重新审查，随后于 2025 年 11 月 7 日在该过程完成前撤回了申请
• 该公司称需要额外的临床数据，并保留未来重新申请的权利
• 撤回申请时未发布公开公告，HDBuzz 通过 EMA 公开记录得知了此事
• 参加临床试验或同情使用计划的人员不受影响