如何不写临床试验新闻报道
《电讯报》发表了一篇关于亨廷顿蛋白降低试验的令人困惑的报道，但新的进展正在发生！
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英国报纸《每日电讯报》最近发表的一篇文章让亨廷顿舞蹈症 (HD) 患者家庭非常兴奋。标题“首个逆转亨廷顿舞蹈症的药物开始人体试验”听起来确实令人兴奋！但实际情况如何呢？HDBuzz 将帮助我们从降低亨廷顿蛋白的世界中理清希望与炒作。
传遍世界的拼写错误
英国报纸《每日电讯报》最近发表了一篇题为“首个逆转亨廷顿舞蹈症的药物开始人体试验”的文章。关于 HD 的文章可能研究不足的第一个迹象是，他们将 亨廷顿舞蹈症 拼写为 亨廷顿舞蹈症！
这篇文章的作者显然也有一台时间机器，因为他们报告说他们描述的研究：“已在 2016 年 4 月 15 日至 21 日在加拿大温哥华举行的美国神经病学学会第 68 届年会上发表”。鉴于这篇文章于 2016 年 2 月 26 日在网上发布，这真是一个非常巧妙的技巧！
这篇文章实际描述的是什么？
那么这篇混乱的新闻报道背后的真实新闻是什么？所描述的亨廷顿病药物试验正在测试使用称为亨廷顿蛋白降低方法的药物进行反义寡核苷酸（或ASOs）是否安全和有效。如果这听起来很熟悉，那可能是因为您在2015年10月19日在这里读到过：http://en.hdbuzz.net/204。
简而言之，一家名为Ionis（前身为Isis）的公司开发了可以降低细胞中有害亨廷顿蛋白水平的药物。他们正在与制药公司罗氏和全球医生团队合作，测试这种药物在早期亨廷顿病患者中是否安全。当然，我们希望这种药物不仅安全，还能改善症状甚至减缓亨廷顿病的进展，但这个答案将来自未来的试验。
“虽然《每日电讯报》新闻报道中描述的临床试验 HDBuzz 的读者已经很清楚了，但该领域刚刚取得了另一项重大进展，您可能没有听说过。”
Ionis 之前已经表明，ASO 药物可以使 HD 小鼠看起来更健康。这非常酷，但这绝对不是这些药物“逆转亨廷顿舞蹈症”的证据，正如文章中所述。从研究 HD 小鼠超过 10 年的人那里获取信息 – 只有人类患有 HD！Ionis 的药物在 HD 小鼠中的实验室结果非常令人兴奋，但只有人体试验才能告诉我们这些药物是否对 HD 有任何作用。
为什么会写这样的报道？不幸的是，像《每日电讯报》这样的报纸越来越依赖制药公司、大学和学术团体的新闻稿作为科学新闻的素材。稍加调查就会发现，所谓即将宣布的试验已经在进行中，实际上并没有什么新的内容值得让人兴奋。不幸的是，准确的科学新闻报道似乎并不是许多新闻机构的优先考虑。
所以，没有新闻？
虽然《电讯报》新闻报道中描述的药物试验对HDBuzz的读者来说已经很熟悉了，但该领域刚刚取得了另一项重大进展，您可能还没有听说过。
除了亨廷顿病，Ionis还在其他脑部疾病中测试他们的ASO技术。其中一种是一种称为脊髓性肌萎缩症的可怕儿童疾病，会导致肌肉功能逐渐丧失，通常导致永久性残疾和早逝。
脊髓性肌萎缩症的一种实验性治疗是向大脑和脊髓周围的液体中输送ASO药物。为脊髓性肌萎缩症开发的ASOs与Ionis正在测试的亨廷顿病ASOs序列不同，但输送方式相似，化学结构也相似。
因此，3月8日一组研究人员发表了描述成功完成脊髓性肌萎缩症ASO药物安全性研究的结果，这是一个重大新闻！这项研究与目前在亨廷顿病中进行的Ionis/罗氏研究非常相似，旨在确定该治疗对脊髓性肌萎缩症儿童是否安全和耐受。
与亨廷顿病试验一样，脊髓性肌萎缩症的ASOs必须直接输送到脊髓液中。这对神经科医生来说是一个相对常规的程序，与许多女性在分娩时使用的硬膜外麻醉非常相似，但显然比服用药片要复杂得多。因此，脊髓性肌萎缩症儿童能够以这种方式接受药物输送而没有任何重大并发症，这是一个重大新闻。
“因此，3 月 8 日，一组研究人员发表了描述 ASO 药物在脊髓性肌萎缩症中的安全性研究成功完成的结果，这是一个重大新闻！”
脊髓性肌萎缩症研究还为我们提供了关于ASOs在大脑周围液体中持续时间的重要新信息。研究人员发现，即使在单次注射后4-5个月，仍有一半的注射药物存在。这意味着我们可能在未来的亨廷顿病ASOs试验中减少给药频率，这是个好消息。
脊髓性肌萎缩症研究的另一个重要发现是，接受最高剂量药物的儿童症状实际上有所改善，这不是脊髓性肌萎缩症的预期结果。样本数量很小（显示改善的组中只有10名儿童），但这对受脊髓性肌萎缩症影响的家庭来说是一个令人难以置信的令人兴奋的结果，它也增强了我们对亨廷顿病ASOs的希望。
忽略噪音，专注目标！
这个繁忙的亨廷顿病新闻周提醒我们关注亨廷顿病研究的起起落落。有时看似重大进展的实际上是我们已经知道的事情，被寻找新闻的媒体重新包装。但请记住，在全球的诊所和实验室中确实正在取得重要进展，这给我们带来了对亨廷顿病有效治疗的现实希望。我们的建议是——试着屏蔽噪音，当发生重大事件时，您会在这里听到！
