亨廷顿舞蹈症(HD)研究信息
用通俗的语言 由科学家撰写
为了全球HD社区而设
最近关于基因编辑方法(CRISPR)的一系列研究引起了人们对这个技术是否适用于治疗遗传疾病(比如亨廷顿舞蹈症)的担忧。
一组加拿大和日本合作的专家组在不同的HD动物模型中发现有一个小的分子可以改变CAG重复序列的长度。
基因编辑工具的使用让这些更靠近HD临床
最近媒体都在铺天盖地地报道CRISPR,一种基因编辑技术,是希望还是炒作呢?
去除HD蛋白的策略及临床试验更新:HD治疗学大会第二天
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