亨廷顿降低
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解析 Wave 的 PRECISION-HD2 亨廷顿蛋白降低试验公告
阅读时长 10 分钟
Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，但投资者似乎感到失望。这有些令人困惑 – 我们确切知道些什么？
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首个亨廷顿病基因治疗临床试验细节浮出水面
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UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节，该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力，该疗法使用“单次”病毒传递系统来降低有问题的亨廷顿蛋白。
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儿童有时也会患上亨廷顿舞蹈症
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终于有一项大型研究表明了儿童期亨廷顿舞蹈症的样子。这将帮助我们确定新药是否也对儿童有效