药物开发

史上规模最大的亨廷顿病药物试验（辅酶Q10）因“无效”而中止。这对亨廷顿病研究意味着什么？

CHDI 和辉瑞宣布针对’磷酸二酯酶’的动物实验和人体试验计划的令人振奋的进展。

锂在亨廷顿舞蹈症治疗中获得第二次机会——一种新的化学传递方法，已在亨廷顿舞蹈症小鼠中进行测试

新的“单链 RNA”基因沉默药物可能更安全、更有效地治疗亨廷顿病

外泌体——细胞产生的微小囊泡——可用于将基因沉默药物从血液送入大脑