反义的
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2025年5月亨廷顿氏病研究的这个月
从视力变化到基因交通堵塞，再到临床试验更新，五月份的亨廷顿病科学令人激动！深入了解我们的最新综述，看看研究人员…
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亨廷顿氏病的 DNA 修复：达不到标准？
我们的细胞中每天都会发生基因突变，但绝大多数都能得到修复。新的研究发现，HD 细胞中的 DNA 修复功能不正常…
由 AJ Keefe -
Wave 公司 PRECISION-HD1 和 2 期试验结果令人失望
Wave Life Sciences 分享了令人失望的消息，即其在亨廷顿病患者中进行的 1/2 期试验中的两种…
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罗氏和 Ionis 传来令人遗憾的消息——ASO 试验提前中止
罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。
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解析 Wave 的 PRECISION-HD2 亨廷顿蛋白降低试验公告
Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，…
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亨廷顿病致病蛋白对抗战线上的多方面进展
今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的…
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儿童有时也会患上亨廷顿舞蹈症
终于有一项大型研究表明了儿童期亨廷顿舞蹈症的样子。这将帮助我们确定新药是否也对儿童有效
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亨廷顿病下一代基因组编辑工具的重要进展
基因组编辑技术（锌指和 CRISPR）的研究使这些工具更接近于在亨廷顿病临床试验中使用
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如何不写临床试验新闻报道
《电讯报》发表了一篇关于亨廷顿蛋白降低试验的令人困惑的报道，但新的进展正在发生！
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起飞：首批人类接受了针对 HD 的基因沉默药物治疗！
重大公告：首批 HD 患者接受基因沉默药物治疗