临床试验
-

新冠肺炎对亨廷顿舞蹈症患者家庭和HD研究意味着什么?
新冠肺炎最新情况:对HD家庭意味着什么,如何影响HD研究,以及如何改变科学研究方式?
-

解析 Wave 的 PRECISION-HD2 亨廷顿蛋白降低试验公告
Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白,…
-

首个亨廷顿病基因治疗临床试验细节浮出水面
UniQure 公司宣布了其计划试验的关键细节,该试验旨在评估 AMT-130 基因疗法的安全性和能力,该疗法…
-

亨廷顿病致病蛋白对抗战线上的多方面进展
今年秋季,多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司(包括 Wave、PTC 和 Voyager)发布了激动人心的…
-

成功!ASO 药物可降低亨廷顿病患者体内突变蛋白的水平
来自 Ionis 和 Roche 的惊人消息!HTTRx 药物成功降低了脊髓液中有害的亨廷顿蛋白
-

精准亨廷顿蛋白降低药物试验针对突变蛋白
WAVE生命科学公司启动PRECISION临床试验以抑制突变型亨廷顿病蛋白
-

最新进展证实亨廷顿病“基因沉默”试验进展顺利
Ionis 表示,其旨在降低亨廷顿蛋白的 HTTRx 试验已完成招募,并计划延长试验。
-

新研究揭示亨廷顿病潜在生物标志物
最近的一项临床研究发现了亨廷顿病的潜在生物标志物
-

FDA 批准一种新药用于亨廷顿病症状治疗
Deutetrabenazine 成为十年来首个获 FDA 批准用于亨廷顿病症状的新药
-

携手植树:2016年美国亨廷顿病协会大会
HDBuzz总结了巴尔的摩一场规模空前且充满活力的HDSA大会的科学进展