SOM3355 在 EMA 和 FDA 均表示支持下迈向三期临床试验
SOM3355 是一种用于帮助管理亨廷顿病症状的药物，已获得 EMA 关于孤儿药认定的积极意见，并且该公司在与…
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SOM3355 是一种旨在管理亨廷顿病（HD）多种症状的试验性疗法，最近跨越了两个关键的监管里程碑。九月，欧洲药品管理局（EMA）发布了支持 SOM3355 孤儿药认定的积极意见。现在，在美国举行了一次富有成效的二期临床试验结束会议后，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意 SOM Biotech 提议的三期临床研究及其后续的开放标签扩展研究可作为未来新药申请的基础。
对于亨廷顿病患者群体而言，这些进展强调了我们正在日益努力扩大治疗工具箱，特别是针对患者在疾病整个过程中所经历的广泛且不断变化的症状范围。
为什么这些决定很重要
亨廷顿病影响运动、思维、情绪和行为，这些症状会随着疾病的进展而随时间变化。目前尚无获批的疾病修饰疗法可以减缓或阻止症状进展。然而，有几种药物获批用于治疗某些症状，但通常一次只能解决亨廷顿病的一个方面。
例如，VMAT2 抑制剂和旨在改善亨廷顿病患者运动症状的药物。虽然对许多人有效，但这些药物无法解决其他挑战，例如易怒、焦虑、烦躁不安或睡眠障碍。正因如此，亨廷顿病患者经常同时服用多种药物。这会增加副作用、药物相互作用的风险，并可能导致复杂的治疗方案，难以坚持。
对于 SOM Biotech 等公司而言，这种零散的治疗方法促使人们需要更多的治疗工具，包括可能简化多种症状治疗、同时减少潜在副作用以及处理多种处方复杂性的方案。
我们对 SOM3355 了解多少？
SOM3355 被认为是一种可以同时发挥多种作用的药物。它不仅是一种β受体阻滞剂，还可以作为 VMAT1 和 VMAT2 抑制剂发挥作用。VMAT 蛋白有助于将多巴胺等神经递质分子包装到脑细胞内的小囊泡中。通过靶向这两个系统，SOM3355 等药物可能有助于影响亨廷顿病运动症状中涉及的过度活跃的运动回路，同时可能提供更广泛的症状支持，例如针对焦虑和其他情绪相关症状。
SOM Biotech 报告称，SOM3355 在亨廷顿病的概念验证和 2b 期临床试验中均显示出积极信号。然而，这些研究的详细信息尚未完全发表或经过同行评审。尽管如此，这些结果足以鼓励 EMA 和 FDA 批准下一步的进展。
两机构，一方向：迈向三期临床试验
EMA 支持孤儿药认定的决定表明 SOM3355 可能提供“显著益处”，这是欧盟法规下的一项特定要求。这并不能保证其有效性；它仅仅反映了监管机构认为进一步研究是合理的评估。
同时，FDA 的二期临床试验结束会议确认了对关键三期临床试验设计的共识。这项计划中的研究预计将于 2026 年底启动，将招募轻度至重度亨廷顿病患者。参与者将每日接受 600 毫克 SOM3355 或安慰剂治疗 12 周。之后，他们可以进入为期九个月的开放标签扩展研究，在此期间所有参与者都有机会接受该药物。这项扩展研究将有助于收集长期安全性数据，并探索是否会随着时间的推移出现任何持续的益处。
EMA 的孤儿药认定以及与 FDA 在三期临床试验设计上达成的一致，并不意味着 SOM3355 已被证明有效。但它们确实表明监管机构看到了持续开发的理由和前进道路，并且早期临床数据证明了采取下一步行动的合理性。SOM Biotech 的领导层指出，与这两个机构达成一致增强了人们对 SOM3355 正沿着清晰、标准化的监管路径推进的信心。
SOM3355 如何融入亨廷顿病治疗格局？
这次关于 SOM3355 的更新代表了我们为管理亨廷顿病症状而扩大工具集的又一次尝试。对于许多亨廷顿病患者来说，仅解决舞蹈症是不够的。行为改变、睡眠障碍、情绪波动和认知挑战通常对独立性和幸福感产生更大的影响。
一种能够同时针对其中几个问题，同时保持副作用可控的药物，将是一个有价值的补充。SOM3355 是否能胜任这一角色，将取决于即将公布的三期临床数据。
此外，由于个体对药物的反应可能不同，更多的治疗方案意味着亨廷顿病患者更有可能找到适合自己的个性化方案。
展望未来
SOM3355 仍然是一种试验性药物，只有三期临床试验才能确定其是否足够安全有效以寻求批准。但 EMA 和 FDA 的共同推动反映了双方在扩大亨廷顿病症状管理方案方面的共同兴趣，这也是患者家庭和临床医生长期以来的呼声。
随着更多试验性疗法进入研发管线，每一步进展都增加了整体的动力。无论它们最终成功与否，每个候选药物都扩展了我们对亨廷顿病治疗的理解。SOM3355 的决定标志着向未来迈出了又一步，在这个未来中，患者家庭将拥有更多、更好的亨廷顿病症状管理方案。
摘要：
- SOM3355 是一种用于管理亨廷顿病症状的多靶点候选药物，获得了 EMA 的积极孤儿药意见，并与 FDA 就其三期临床试验计划达成了一致。
- 早期试验显示出令人鼓舞的信号，尽管完整数据尚未公布，但监管机构一致认为现有证据足以支持继续推进。
- 一项全球三期临床试验定于 2026 年进行，将测试每日 600 毫克与安慰剂治疗 12 周的效果，随后进行为期 9 个月的开放标签扩展研究。
- 如果成功，SOM3355 可能会比目前的单靶点疗法提供更广泛的症状缓解，从而可能简化亨廷顿病患者的护理。
了解更多信息：
新闻稿：SOM Biotech 在 FDA 二期临床试验结束会议后，为 SOM3355 在亨廷顿病治疗中获得了明确的注册途径
