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地美通:虽然在阿尔茨海默病治疗中令人失望,但可能对亨廷顿病有效

地美通 – 在阿尔茨海默病试验中结果令人失望,但对亨廷顿病仍存希望。

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地美通是一种在俄罗斯开发的抗过敏药物,目前正在研究其作为改善亨廷顿病思维问题的潜在治疗方案。虽然最近在美国进行的大规模阿尔茨海默病治疗试验显示该药物没有效果,这令人失望,但在亨廷顿病治疗方面仍存希望,目前 DIMOND 试验正在欧洲继续进行。

什么是地美通?

地美通,也称为拉特雷皮丁,目前正在测试其对亨廷顿病患者的潜在益处。这种药物有着独特的历史——最初在俄罗斯用作抗组胺药物治疗过敏,而寻找阿尔茨海默病治疗方案的科学家发现它在细胞和动物模型中显示出积极效果。

在最初的希望之后,最近一项用地美通减缓阿尔茨海默病进展的试验结果令人失望
在最初的希望之后,最近一项用地美通减缓阿尔茨海默病进展的试验结果令人失望

在阿尔茨海默病治疗中的初步成功

基于这些实验室结果,俄罗斯进行了一项小型“开放标签”试验,共有 14 名阿尔茨海默病患者参与,他们在接受 Dimebon 治疗后症状有所改善。“开放标签”试验是指医生和患者都知道他们正在接受该药物的治疗。开放标签试验容易受到安慰剂效应的影响,即使人们服用的是无效的药丸,也会感觉更好。

鉴于小规模开放标签试验的积极结果,在俄罗斯招募了更多阿尔茨海默病患者进行安慰剂对照、双盲试验,其中一些参与者接受安慰剂(不含药物的药片),而其他人接受药物。医生和患者都不知道谁接受安慰剂或药物。这种试验对于确定药物是否有效更为可靠。

该试验发现地美通对阿尔茨海默病患者的认知、行为和日常功能有显著的beneficial效果。与现有的阿尔茨海默病药物相比,其益处的程度令人惊讶,引起了该领域的极大兴趣。

地美通在亨廷顿病中的应用:DIMOND 和 HORIZON 试验

由于阿尔茨海默病和亨廷顿病有一些共同特征,研究人员开始调查地美通是否对亨廷顿病患者有益。首先进行了为期三个月的试验(DIMOND)以研究亨廷顿病患者对地美通的耐受性。该试验表明地美通是安全的,并暗示治疗可能改善患者的心智表现。

DIMOND 试验表明地美通可能有助于改善亨廷顿病患者的记忆力和思维能力
DIMOND 试验表明地美通可能有助于改善亨廷顿病患者的记忆力和思维能力

这些积极的结果促成了一项更大、更长的试验,称为 HORIZON。这种类型的较长试验被称为“III 期”试验,是获得监管部门批准销售任何新药所必需的。HORIZON 试验仍在进行中。

重大阿尔茨海默病试验带来失望

同时,一项针对地美通治疗阿尔茨海默病的大型 III 期试验已在北美、欧洲和南美完成。该试验涉及近600名患者,持续6个月。与早期研究相反,这项试验显示地美通治疗完全没有益处。这些试验之间的差异原因仍是个谜。我们不知道为什么 III 期试验失败了,尽管这个阶段的失败非常普遍。不幸的是,II 期和 III 期试验之间出现矛盾结果也很常见。

尽管阿尔茨海默病试验结果令人失望,但进行 HORIZON 试验的理由仍然存在。DIMOND 的积极结果表明,地美通可能缓解与亨廷顿病相关的一些思维(认知)困难。目前,虽然有治疗亨廷顿病运动症状的方法,但尚无获批用于帮助患者应对严重认知症状的药物。希望 HORIZON 试验的快速完成能为亨廷顿病群体解答这个问题。

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