临床试验
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第二条路径:uniQure 计划在英国提交 AMT-130 的监管申请
⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂,但 uniQure 宣布计划在英…
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两年进展:Votoplam PIVOT-HD 研究的新长期扩展数据
⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votop…
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量表上的数字:TFC 评分衡量什么,以及为什么现在很重要
⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 全功能能力评分(Total Functional Capacity score…
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腕间监测:智能手表能否揭示亨廷顿舞蹈症症状?
⏱️ 阅读时长 7 分钟 | 一项研究通过腕部传感器追踪了亨廷顿舞蹈症(HD)患者为期一周的手臂运动,并能区分…
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澳大利亚为 SKY-0515 敞开大门:Skyhawk 为其口服亨廷顿舞蹈症药物寻求临时批准
⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 一款口服亨廷顿舞蹈症药物在澳大利亚获得了加速批准的资格。这尚未获得正式批准,但它…
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uniQure 的前行之路:FDA 表示 AMT-130 基因疗法需要更多数据
⏱️ 阅读时长 10 分钟 | FDA 希望在批准 AMT-130 在美国用于治疗亨廷顿舞蹈症之前获得更多数据…
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Vico 的临床试验调整为每年给药两次,美国将是下一站
⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Vico Therapeutics 的亨廷顿病药物 VO659 目前正在进行每年…
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见诸报端:口服药物 branaplam 降低了亨廷顿蛋白,但安全性担忧导致研发中止
⏱️阅读时长 10 分钟 | VIBRANT-HD 试验的结果现已发表在同行评审期刊上。该试验测试了口服药物 …
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Skyhawk 的药物 SKY-0515 的 1 期结果公布
Skyhawk Therapeutics 分享了 SKY-0515 的结果,这是一种旨在降低亨廷顿蛋白的药物。…
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随时掌握亨廷顿舞蹈症研究进展变得更加容易:HDBuzz 试验追踪器简介
⏱️6 分钟阅读 | 您是否想知道何时可以获得亨廷顿舞蹈症临床试验的最新进展?HDBuzz 试验追踪器以清晰的…