-
见诸报端：口服药物 branaplam 降低了亨廷顿蛋白，但安全性担忧导致研发中止
最新消息
-
缝线中的一个小故障揭示了为什么 DNA 序列模式在亨廷顿病中很重要
两个具有相同 CAG 重复计数的人可能有截然不同的 HD 病程。一项针对具有 36-42 个重复个体的新研究表…
-
蠕虫来救援：分离好的、坏的和结块的亨廷顿蛋白
⏱️ 7 分钟阅读 | 一个研究团队开发了一个简单的平台，利用实验室蠕虫模型来测试不同类型的 HTT 蛋白团块…
-
2026 年 1 月：亨廷顿病研究月报
⏱️ 9 分钟阅读 | 2026 年 1 月亨廷顿病研究回顾：SKY-0515 显示出良好的安全性数据，社区倡…
-
Skyhawk 的药物 SKY-0515 的 1 期结果公布
Skyhawk Therapeutics 分享了 SKY-0515 的结果，这是一种旨在降低亨廷顿蛋白的药物。…
-
亨廷顿舞蹈症社区的倡议活动促成了 FDA 召开关于 AMT-130 的关键会议
⏱️5 分钟阅读 | 亨廷顿舞蹈症社区前所未有的动员促成了 FDA 召开高优先级的会议，以讨论 AMT-130…
-
改善睡眠，改善功能：新研究将睡眠质量与亨廷顿舞蹈病临床结果联系起来
⏱️6 分钟阅读 | 大多数 HD 患者报告有睡眠问题，& 新的研究表明，睡眠质量与患病生活的许多方面…
-
随时掌握亨廷顿舞蹈症研究进展变得更加容易：HDBuzz 试验追踪器简介
⏱️6 分钟阅读 | 您是否想知道何时可以获得亨廷顿舞蹈症临床试验的最新进展？HDBuzz 试验追踪器以清晰的…
-
UniQure 获得 FDA A 类会议：这对 AMT-130 意味着什么
⏱️6 分钟阅读 | UniQure 获得 FDA A 类会议，这是一项针对紧急问题的高优先级讨论。在 30 …
-
2025 年：年度回顾
⏱️34 分钟阅读 | 在我们迎来 2026 年之际，让我们回顾一下具有里程碑意义的临床试验结果、研究进展、监…
-
少有人走的路：减少亨廷顿蛋白的生成如何改变体细胞不稳定性并可能延缓症状
随着 HD 基因的使用，CAG 重复序列会随着时间的推移而变长，就像旧路上不断增多的坑洼和裂缝。新研究发现，阻…