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SOM3355 在 EMA 和 FDA 均表示支持下迈向三期临床试验
最新消息
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微小的基因调整有望延缓亨廷顿病症状并激活细胞清理功能
科学家发现一种罕见的基因特性，可能通过增强细胞清理功能来延长亨廷顿病患者的发病年龄。
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揭开 DNA 修复的秘密
MutSβ 分子机器的结构为我们提供了更多关于 CAG 重复扩增机制及其靶向方法的线索。
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牙仙疗法？在小型亨廷顿舞蹈病试验中测试牙齿干细胞
一项试验测试了人牙齿中的干细胞，作为亨廷顿舞蹈病（HD）的一种可能治疗方法。该方法似乎是安全的，并且在症状方面…
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对中间 CAG 重复序列的新见解：绘制扩展连续体
一项新的研究使用超灵敏的研究技术来绘制整个 CAG 重复序列长度范围内的 DNA 变化，揭示了中间重复序列在遗…
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UniQure 和 FDA 在 AMT-130 的审批途径上不再保持一致
在一份新的新闻稿中，uniQure 分享说，FDA 不再同意他们推进 AMT-130 的方法，特别是使用外部对…
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2025 年 10 月：本月亨廷顿病研究进展
2025 年 10 月是亨廷顿病研究成果丰硕的一个月：uniQure 的 AMT-130 疗法有了更清晰的进展…
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时间地图：追踪亨廷顿病在大脑中从出生开始的演变
为何亨廷顿病中某些脑细胞会首先死亡？新研究表明，小鼠的基因活动变化从出生时就开始，尤其是在纹状体 & …
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进一步澄清：UniQure 新闻发布四周后我们了解到的情况
距离 uniQure 公司发布有关 AMT-130 的最新正面信息已有 4 周时间，该信息在全球引起了轩然大波…
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亨廷顿氏病的冰山有多大？
我们可以通过基因检测计算出诊所里有多少人患有亨廷顿氏病，但有多少人带有亨廷顿氏病基因却从未被医生诊断出来呢？一…
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2025 年亨廷顿氏病临床研究大会 – 第 3 天
了解在美国纳什维尔举行的亨廷顿氏症临床研究大会第三天的所有最新高清新闻。