FDA 批准一种新药用于亨廷顿病症状治疗
Deutetrabenazine 成为十年来首个获 FDA 批准用于亨廷顿病症状的新药
本周亨廷顿病社区迎来重大消息，美国药品监管机构 FDA 已正式批准 Austedo（又称 deutetrabenazine）用于亨廷顿病处方。这种改良型 tetrabenazine 有助于控制亨廷顿病患者常见的舞蹈样不自主运动，且每天只需服用两次而非三次。
关于 tetrabenazine 的背景
Tetrabenazine 作为亨廷顿病的治疗药物已有很长历史——我们在 HDBuzz 此前已经在这里和这里进行过报道。该药物用于帮助控制与该疾病相关的舞蹈样不自主运动。Tetrabenazine 在上世纪70年代就在包括英国在内的一些国家获得批准用于亨廷顿病，但直到2008年才成为首个在美国明确获批用于亨廷顿病的药物。
控制舞蹈样动作是对抗亨廷顿病症状的重要部分，许多亨廷顿病患者通过服用 tetrabenazine 获得缓解。但像所有药物一样，tetrabenazine 也有其缺点，包括可能增加抑郁和自杀念头的风险。另一个问题是该药物在体内代谢较快，因此许多患者每天需要服用三次。这对亨廷顿病患者来说特别棘手，因为他们可能存在记忆和其他认知问题，容易忘记服药。
由于这些问题，一家名为 Auspex Pharmaceuticals 的小型生物技术公司开发了一种改良版的 tetrabenazine（详见这里）。他们将这种新版本命名为
亨廷顿研究组与 Auspex 合作，在2013-2015年间进行了两项名为 First-HD 和 ARC-HD 的 deutetrabenazine 试验。这些研究从两个不同角度研究了 deutetrabenazine——First-HD 研究测试了 deutetrabenazine 是否比安慰剂更好地控制舞蹈样动作。该试验结果是积极的——与 tetrabenazine 一样，deutetrabenazine 治疗可减少亨廷顿病患者的舞蹈样动作。Arc-HD 研究旨在确保患者从 tetrabenazine 转换到 deutetrabenazine 的安全性，结果证明是安全的。
目前的进展
最近，deutetrabenazine 的故事发生了几个重要变化。首先，Auspex 被以色列制药公司 Teva 收购。其次，基于 Arc-HD 和 First-HD 研究的成功，Teva 向美国 FDA 申请批准 deutetrabenazine 用于亨廷顿病的治疗。
Deutetrabenazine 的批准过程在2016年中期遇到了一个小障碍，当时 FDA 要求 Teva 提供一些关于该药物的额外信息。Deutetrabenazine 是首个含有氘原子的人用药物进展到这一步，因此 Teva 和 FDA 的额外谨慎似乎是合理的。
本周，Teva 宣布 FDA 已经满意并批准 deutetrabenazine 在美国用于亨廷顿病患者。这表明 FDA 所有额外的安全性问题都已得到解答，他们确信 deutetrabenazine 可以安全使用。由于该药物现在将进行市场销售，它又获得了一个商品名，即Austedo。
价格如何？
早期迹象表明 Austedo 的价格可能会低于 tetrabenazine。Teva 的早期官方声明表明，Austedo 的价格可能比同等剂量的 tetrabenazine 低约三分之一。很难预测新药的进入将如何影响亨廷顿病患者的整体费用，情况可能会随着处方模式的稳定而改变。例如，tetrabenazine 的制造商可能会降低价格，或者如果新药的使用率低于预期，其价格可能会上涨。
重要信息
这是 deutetrabenazine 故事的圆满结局，我们期待听到亨廷顿病患者在现实世界中使用这种新药的情况。亨廷顿病社区通过快速参与亨廷顿研究组开展的试验完成了自己的职责，而 Auspex 和 Teva 则完成了引导药物通过审批过程的艰巨工作。
Austedo 为家庭和医生控制亨廷顿病症状的工具箱增添了新的武器。在我们努力开发预防或减缓疾病进展的药物的同时，任何有效的症状治疗都是值得欢迎的支持。
